Enfermedades raras: es necesario invertir en salud

La pandemia del coronavirus ha puesto sobre la mesa el debate de la inversión en sanidad. No es un debate nuevo, está claro, pero es un debate necesario. Lo es en todos los ámbitos de la salud pública, pero sin duda estos días en los que recordamos que existen pacientes con enfermedades que calificamos como raras porque solo se dan unos pocos casos entre miles de personas -cinco por cada diez mil, según la UE-, sería bueno que reflexionáramos sobre hacia donde dirigimos los pasos de la inversión con el objetivo de que el alcance de la salud pública sea verdaderamente universal y nadie se quede fuera del sistema.

Por ser un poco más específicos, según datos de la asociación AELMHU que reúne a los laboratorios de medicamentos huérfanos, mientras que en el resto de Europa la inversión en el desarrollo y la aprobación de estos medicamentos ha crecido, en España se ha recorrido el camino contrario. Según estos datos de AELMHU, en nuestro país se asignaron 10 Códigos Nacionales (CN) en el año 2020 y se aprobó la financiación de 5 nuevos medicamentos, lo que supone un descenso de un 6% en los CN y un 45% menos de medicamentos financiados con respecto a 2019. Más allá del porcentaje, estas cifras revelan que, en 2020, solo 4 de cada 10 Medicamentos Huérfanos (MM.HH.) en Europa llegan finalmente a los pacientes españoles.

Seguramente, antes de que la pandemia se hiciera presente en nuestras vidas todo esto nos podría ser ajeno, pero lo cierto es que ahora hemos aprendido a valorar la importancia que tiene para un país su sistema sanitario, su personal médico y de enfermería y, sobre todo, ese grupo de científicos e investigadores que se han demostrado capaces de crear vacunas en tiempo récord.

Hasta ahora, España no se distinguía por ser un país puntero en inversión sanitaria, al menos en comparación con su entorno más inmediato, pero gracias a los Fondos Next Generation eso puede cambiar. Lo importante es definir bien hacia donde deben ir dirigidos esos esfuerzos y aprender también del esfuerzo de colaboración que ha supuesto la lucha contra el coronavirus. Si queremos que nuestro país sea un líder mundial en salud y en investigación farmacéutica, y ese debería ser un objetivo político y social, hay que apostar por la colaboración público-privada como reclama, precisamente la Unión Europea y, en ese sentido, toda inversión que se haga en sanidad, en biotecnología, en el ámbito farmacéutico en general será siempre una inversión productiva en un sector con una gran capacidad de aportar valor positivo a la sociedad. Apuesta por la innovación, ese es el camino.

Pero vayamos al detalle, porque dicho así parece muy fácil, pero es un camino con muchas dificultades y que requiere importantes esfuerzos de inversión para recorrerlo. Hay que tener en cuenta primero que desde que una compañía empieza a investigar una molécula hasta que la comercializa transcurren de media entre 10 y 12 años, según datos ofrecidos por Farmaindustria.

De hecho, siempre según esa información, sólo llegar a la fase de los ensayos clínicos, es decir, cuando el medicamento se ensaya en humanos, supone unos cuatro años en los que hay que identificar un compuesto prometedor y hacerle las primeras pruebas, básicamente para comprobar su seguridad. Menos de un 10% de esos compuestos que logran alcanzar la fase de ensayos clínicos llega a convertirse en fármacos disponibles para médicos y pacientes. De estos, sólo tres de cada diez generarán ingresos que superen los costes medios de I+D. Todo esto se recoge en un informe de la consultora Deloitte sobre la innovación farmacéutica en 2019 que además añade que las ventas máximas por nuevo medicamento que llega hasta el mercado han bajado hasta un 54% a lo largo de la última década, pasando de los 816 millones de dólares de ventas máximas de media en 2010 a los 376 millones en 2019.

Y, por contra, el coste medio de desarrollar y comercializar un nuevo medicamento ha aumentado cerca de un 70% desde 2010, alcanzando los 1.981 millones de dólares. Este dato representa un encarecimiento de 800 millones de dólares por fármaco desde el lanzamiento del primer informe -hace casi 12 años-, cuando era de 1.188 millones de dólares.

Por hacernos una idea de lo que todo esto significa, digamos que, en 2019, fecha de la que tenemos datos concretos ofrecidos por el estudio de Deloitte, la investigación farmacológica alcanzaba una cifra de 7.000 fármacos, pero la probabilidad de que un fármaco en su primera fase clínica de investigación llegue a comercializarse es sólo del 9,6%. Hace diez años esta cifra era del 12%, lo que demuestra las dificultades cada vez más grandes que afronta la industria durante todo el proceso de investigación y desarrollo de los medicamentos. Sin embargo, y aquí es donde quería llegar porque tiene mucho que ver con lo que comentaba al principio sobre la necesidad de que la investigación alcance todos los ámbitos de salud, incluidas las enfermedades raras, la investigación farmacéutica avanza hacia lo que denominamos una «medicina de precisión», es decir, aquella que no se dirige a grandes masas de población sino a nichos concretos en muchos casos con pocos pacientes.

Para los laboratorios eso se traduce en tener que afinar mucho más la eficiencia de su inversión en I+D y aumentan sus posibilidades de fracasar, de ahí que la competencia sea mayor y que al final muchos de estos medicamentos acaben no siendo rentables. Pero sin duda esta va a ser la medicina del futuro, de ahí la importancia de que las autoridades revisen sus objetivos y prioridades y actualicen sus estrategias de inversión.

Javier Francisco Torres Ahuir
Associate Director
Market Access y Policy International Markets Alnylam Pharmaceuticals España