Un tratamiento pionero de La Paz permite a un niño de 7 años en paliativos recibir un trasplante de médula

La Fundación CRIS contra el cáncer, entidad referencia en la investigación oncológica, da a conocer el caso de Mathías, un niño de 7 años, que, en tan solo 28 días, ha pasado de estar en cuidados paliativos, a poder enfrentarse a un trasplante de médula para seguir viviendo.

La presentación de estos resultados derivados de la investigación y su aplicación clínica, se ha realizado en un acto en el Hospital Universitario La Paz de Madrid en el que han participado: Lola Manterola, presidenta de la Fundación CRIS contra el cáncer; el doctor Antonio Pérez, pediatra, jefe de Onco-Hematología y Trasplante Hematopoyético y director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en el Hospital Universitario La Paz de Madrid; Laura Gutiérrez Barreno, viceconsejera de Sanidad de la Comunidad de Madrid y el doctor Juan José Ríos, director Médico del Hospital Universitario La Paz.

Durante el acto, en conmemoración del Día Mundial contra el Cáncer Infantil, se ha puesto en valor la necesidad de actualizar e implantar el Plan de Terapias Avanzadas al Ministerio de Sanidad tanto para tratamientos en adultos como para el cáncer infantil.

Primer ensayo clínico en el mundo

Además, se ha informado de la puesta en marcha del primer ensayo clínico en el mundo con un CAR-T alogénico para sarcomas pediátricos, adolescentes y adultos jóvenes (CAR4SAR), financiado por la Fundación CRIS contra el cáncer y que va a implementarse dentro de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en el Hospital Universitario La Paz.

Con título Ensayo clínico en fase I con células T memoria expresando un receptor quimérico antigénico con especificidad NKG2D en niños, adolescentes y adultos jóvenes con sarcoma avanzado, este estudio recibió la autorización final por parte de la Asociación Española de Medicamentos y Productos Sanitarios a comienzos de 2023. El investigador principal del proyecto es el doctor Antonio Pérez Martínez junto al equipo investigador que dirige dentro de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas del Hospital La Paz.

Sumado al evidente impacto científico, este ensayo tendrá un gran impacto social. Mejorará con el tiempo las opciones terapéuticas disponibles no sólo para los pacientes pediátricos con sarcoma recidivante/refractario, sino que también podría extenderse a otros tumores sólidos pediátricos con una tasa de éxito pobre con las terapias convencionales.

La presidenta de la Fundación CRIS contra el cáncer, Lola Manterola, ha señalado «el orgullo y máxima admiración que sentimos en la Fundación CRIS contra el cáncer por nuestros investigadores en cáncer adulto e infantil. En este caso, el doctor Pérez ha logrado un hito en la historia del cáncer pediátrico. Un ejemplo más de la necesidad de recursos para investigar, ya que es la única posibilidad de que en un futuro no lejano el cáncer no sea sinónimo de muerte. Nosotros trabajamos para que todos los pacientes tengan otra oportunidad como Mathías». Además, ha hecho un llamamiento a la colaboración público-privada y a la contribución y compromiso de la sociedad civil para lograr los máximos recursos para la investigación oncológica, «el cáncer es cosa de todos y actualmente implica un grave problema de salud global».

La historia de Mathías

Mathías fue diagnosticado en 2017 de una leucemia linfoblástica aguda B con tan solo 10 meses. Desde su entonces, el pequeño ha recibido distintos tratamientos y ha sido sometido a un trasplante de médula, con su hermana de 5 años como donante. Mathías, que ahora tiene 7 años, ha sufrido múltiples recaídas, ha pasado por distintos hospitales y ha vivido la mayor parte de su vida hospitalizado.

Hace unos meses, ingresó en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en cáncer infantil ubicada en el Hospital Universitario La Paz, dirigida por el doctor Antonio Pérez. Llegó con una recaída multiorgánica, con una gran masa tumoral en el abdomen y una sintomatología avanzada. Mathías fue sometido a un tratamiento denominado CAR-T dual, desarrollado en dicha Unidad, y en tan solo 28 días, el niño entró en remisión.

Actualmente, su masa abdominal ha desaparecido por completo. Mathías durante el tratamiento apenas ha tenido efectos secundarios y su evolución hace posible un nuevo trasplante de médula previsto para finales del mes febrero.

El caso de Mathías pone en valor los resultados que se obtienen tras años de investigación traslacional, como la financiada y promovida por la Fundación CRIS contra el cáncer que defiende el modelo 360º que incluye: docencia, investigación y aplicación clínica. Del laboratorio a la cama del paciente.

En este caso, el éxito del equipo de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas ha permitido que Mathías haya pasado de encontrarse en una situación de cuidados paliativos a ser un paciente en remisión y sin apenas efectos secundarios.

Tratamientos académicos

Estos tratamientos CAR-T tándem -tratamientos académicos- se producen en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas y ya las han recibido otros 9 niños en una situación muy complicada.

A Mathías le han infundido 1,8 centilitros de CAR-T dual, y «esa pequeña dosis ha sido la distancia entre un paciente que estaba con sintomatología avanzada y en cuidados paliativos, a un paciente en remisión” explica el Dr. Pérez, que añade que «Mathías es un claro ejemplo de cómo la investigación pues puede salvar vidas, y ofrecer otras oportunidades a los pacientes de cáncer».

La leucemia linfoblástica aguda que padece Mathías, es la más frecuente de las leucemias infantiles. Se trata de un tipo de cáncer infantil en el que la médula ósea empieza a producir demasiados linfocitos, unas células que forman nuestro sistema inmunitario. El problema es que estos niños producen demasiados linfocitos, que además no funcionan correctamente.
Generalmente, tiene buen pronóstico, según la American Cancer Society, el 90% de los niños sobreviven 5 años tras el diagnóstico. No obstante, un cierto porcentaje de estos niños no responde a las terapias convencionales, recaen una y otra vez, y es muy complicado frenar su enfermedad.

Las terapias avanzadas CAR-T son muy eficaces y un 85% de los niños mejoran. En algunos casos, pueden aparecer recaídas y una de las razones consiste en que los radares moleculares introducidos en los linfocitos detectan una única molécula en la superficie de los tumores -en el caso de la leucemia linfoblástica aguda se denomina CD19-. Si, con el tiempo, las células tumorales ocultan esa molécula de su superficie, los linfocitos ya no pueden encontrarlas y la terapia deja de funcionar.

Por eso, el equipo del Dr. Antonio Pérez ha utilizado un nuevo tipo de CAR-T, denominado CAR-T tándem que no sólo reconoce una molécula tumoral (CD19), sino que reconoce otra adicional (CD22). De esta manera, si los tumores ocultan una de ellas, la terapia puede seguir funcionando.

Cáncer infantil

El cáncer infantil sigue siendo la primera causa de muerte en menores de 14 años en los países desarrollados. Es, afortunadamente, poco frecuente, pero su impacto en la vida de los niños y niñas, y sus familias suele ser arrollador. Actualmente, en los países desarrollados el cáncer es la primera causa de muerte entre los niños hasta los 14 años, con lo cual estamos ante un reto muy importante.

Se estima que cada año en España se diagnostican unos 1600 niños, niñas y adolescentes con diferentes tipos de tumor pediátrico, entre los cuales los más frecuentes son las leucemias, los tumores del sistema nervioso central, linfomas y neuroblastoma. Afortunadamente, la supervivencia es elevada -por encima del 80% globalmente- aunque muchos menores no responden a los tratamientos o tienen recaídas. Por ello es fundamental impulsar la investigación, para conseguir tratamientos adecuados y minimizar los efectos secundarios.

Fundación CRIS contra el cáncer

La Fundación CRIS contra el cáncer creó en 2018 la pionera Unidad CRIS de Investigación de Terapias Avanzadas en cáncer infantil en el Hospital Universitario La Paz de Madrid, donde se han tratado más de 886 niños y niñas con enfermedades y tumores muy diversos. Esta Unidad, liderada por el doctor Antonio Pérez, combina la investigación más puntera con el desarrollo de ensayos clínicos para tratar a los pacientes de cáncer que no responden a otros tratamientos. Actualmente, ha recibido la aprobación para lanzar un ensayo clínico en Sarcomas Infantiles con una terapia CAR-T que han desarrollado ellos mismos.

La Fundación tiene sede en España, Gran Bretaña y Francia; y tiene Unidades propias de terapias y ensayos en los principales hospitales del Sistema Nacional de Salud, además de estar en los centros de investigación referencia.

Ha invertido 50 millones de euros en investigación; se han desarrollado 492 ensayos clínicos en proyectos y Programas CRIS; puesto en marcha 149 Líneas de investigación, 85 equipos; se ha apoyado a 303 científicos e investigadores, presentes en 80 instituciones alrededor mundo; las publicaciones y comunicaciones en congresos suman más de 2000, y se ha contribuido a la formación de jóvenes investigadores a través de 116 tesis doctorales; se han licenciado 15 patentes licenciadas y hay 7 en proceso. Globalmente, los pacientes beneficiados en directamente en los ensayos clínicos apoyados por CRIS suman más de 7.700, aunque se estima que los avances en investigación contra el cáncer beneficiarán a 11 millones de potenciales pacientes.