Sanidad financia una terapia oral para las formas más frecuentes de esclerosis múltiple

El Ministerio de Sanidad ha dado luz verde a la aprobación y financiación de PONVORY (ponesimod), un fármaco de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson para el tratamiento de pacientes adultos con formas recurrentes de Esclerosis Múltiple (EMR), que son las más frecuentes, con enfermedad activa definida conforme a las características clínicas o estudios de imagen.

Ponesimod es una terapia oral -administrada una vez al día- avalada por los datos recogidos en el ensayo fase 3 OPTIMUM, un estudio de superioridad, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego con control activo de grupos paralelos en el que participaron 1.133 pacientes adultos (de entre 18 y 55 años) de 28 países1, entre ellos España. El ensayo se diseñó para evaluar la eficacia y la seguridad de ponesimod oral una vez al día (20 mg) frente a teriflunomida una vez al día (14 mg), un tratamiento oral de primera línea muy utilizado en pacientes adultos con EMR1.

Tal y como ha señalado el doctor Xavier Montalbán, jefe del Servicio de Neurología del Hospital Universitario Vall d’Hebrón de Barcelona y director del CSUR Centre d’Esclerosi Múltiple de Catalunya (CEMCAT), «este estudio fue el primero en establecer la comparación entre dos tratamientos orales en esclerosis múltiple, algo muy relevante. Los resultados han mostrado que ponesimod presentó una eficacia significativamente superior, reduciendo en más de un 30% la tasa anual de brotes, y una disminución del 56% en el número de lesiones activas nuevas detectadas con resonancia magnética».

Este especialista también ha destacado el efecto superior del nuevo fármaco aprobado en España sobre el grado de atrofia cerebral, con una reducción significativa de las lesiones activas únicas combinadas (LAUC), según lo observado en la resonancia magnética cerebral. «Todo ello indica que su efecto antiinflamatorio es muy potente, a lo que se añade su efecto positivo sobre la actividad cerebral. Es decir, todos los parámetros que indican reducción de la inflamación son favorables para ponesimod».

Por su parte, el doctor José Miguel Láinez, presidente de la Sociedad Española de Neurología (SEN) y jefe del Servicio de Neurología del Hospital Clínico de Valencia, ha subrayado que «esta terapia permite tratar precozmente con un fármaco de alta eficacia, por vía oral, evitando la asistencia del paciente al hospital y con un excelente perfil de tolerancia».

Respecto a su farmacocinética, ponesimod cuenta con una rápida reversibilidad de su efecto farmacológico, devolviendo los recuentos linfocitarios a niveles normales en los siete días tras la discontinuación del tratamiento. Esto significa que los niveles de linfocitos, células defensivas del organismo, vuelven a sus niveles normales al interrumpir el tratamiento. «En solo siete días, esta terapia logra esta reversibilidad. Algo que no es frecuente con otros moduladores selectivos, con los que nos encontramos pacientes con linfopenias mantenidas que impiden que podamos empezar con otros tratamientos, en caso de necesidad [por ejemplo, en caso de que el paciente presente una infección o desee planificar un embarazo]. Asimismo, en la mayoría de los casos, no es necesario ingresar al paciente para que reciba la primera dosis y monitorizarlo electrocardiográficamente. De hecho, es un fármaco que ha mostrado un perfil de eficacia y seguridad muy notables», subraya el doctor Montalbán.

Los síntomas invisibles

La EM es una enfermedad cuyos síntomas varían de una persona a otra, y que obliga además a enfrentarse a los llamados «síntomas invisibles» como el dolor, la fatiga, las alteraciones sexuales, los problemas urinarios y la confusión mental. Síntomas que son difíciles de tratar y muy incapacitantes para las personas diagnosticadas con esta enfermedad.

En este sentido, la doctora Celia Oreja-Guevara, jefa de Sección del CSUR de Esclerosis Múltiple, Neurología, del Hospital Clínico San Carlos de Madrid, ha comentado que «no contamos con herramientas objetivas para poder medir estos síntomas, más allá de la percepción de los pacientes. La fatiga, por ejemplo, es un gran problema para estas personas que, en muchas ocasiones, les obliga incluso a dejar de trabajar. Esto además les genera vergüenza porque muchas veces su entorno puede pensar que es algo simulado».

El estudio OPTIMUM mostró la superioridad de ponesimod en la estabilización de los síntomas de fatiga a lo largo de 2 años, evaluados a través del cuestionario FSIQ-RMS, desarrollado específicamente para la esclerosis múltiple recurrente. En este sentido, el doctor Montalbán ha subrayado que este efecto es otra particularidad que diferencia a ponesimod frente a otras disponibles: «algo muy relevante, teniendo en cuenta que la fatiga es tan frecuente e invalidante en estas personas».

La media en el diagnóstico de la EM es de uno a seis meses desde la aparición de los primeros síntomas. En este contexto, la doctora Oreja-Guevara ha matizado que «ante un síntoma de visión borrosa, si el paciente acude a un servicio de urgencias se suele diagnosticar enseguida. Pero si el paciente presenta un entumecimiento u hormigueo, es más probable que le deriven al traumatólogo antes de llegar al neurólogo. Por eso hay tanto tiempo de diferencia en lograr un diagnóstico, porque influye mucho el tipo de síntoma que presente una persona».

Tratar cuanto antes

Desde que en 1995 apareciera el primer tratamiento para esta enfermedad, los avances que se han producido en el campo de la esclerosis múltiple han sido muy significativos. En todo este tiempo, además de los avances terapéuticos se han confirmado otros aspectos, como la importancia de tratar cuanto antes y con una terapia altamente efectiva en los primeros años desde el diagnóstico, cuando aún es posible modificar el curso futuro de la enfermedad. «Al igual que pasa con el ictus», ha subrayado la doctora Oreja-Guevara, «en la esclerosis múltiple el tiempo es cerebro. Cuanto antes tratemos, mejor evolución habrá de la enfermedad. El objetivo es evitar que el paciente acumule secuelas y lesiones en el cerebro, y reducir así la discapacidad asociada y los brotes».

En este contexto, el doctor Láinez ha añadido que en los últimos años se ha demostrado que la utilización precoz de tratamientos de alta eficacia se asocia a un mejor pronóstico a medio y largo plazo en términos de discapacidad. «Estamos asistiendo a una mejoría de la situación funcional de los pacientes durante períodos más prolongados», ha comentado.

Para el presidente de la SEN, la investigación en neurociencias tiene un desafío fundamental, que es conseguir tratamientos etológicos para las enfermedades neurodegenerativas, teniendo en cuenta que se pueden convertir en la epidemia del siglo XXI. «Si hablamos de esclerosis múltiple -continúa-, uno de los retos más inmediatos es utilizar los nuevos biomarcadores en la práctica clínica habitual para poder seleccionar mejor las terapias más efectivas desde el inicio de la enfermedad».

Como ha concluido por su parte la doctora Henar Hevia, directora médica de Janssen, «esta aprobación subraya el compromiso de nuestra compañía para tratar de reducir la carga, la discapacidad y el gran impacto personal y social de la esclerosis múltiple, frente a la que sigue existiendo una importante necesidad médica no cubierta. Esta autorización en nuestro país ratifica además el compromiso continuo de Janssen con la neurociencia, un área en la que llevamos trabajando desde 1958 y en la que seguiremos volcando nuestros esfuerzos día a día».