Sanidad tarda más de dos años de media en la autorización de medicamentos para enfermedades raras

La ministra de Sanidad, Mónica García, ha celebrado el «esfuerzo en inversión en la investigación» por parte del Gobierno para las enfermedades raras, en el marco del Día Mundial de estas patologías; sin embargo, no cita que el plazo medio desde la autorización de un medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento hasta que finalmente es financiado en nuestro país para ponerlo a disposición de estos pacientes, suele superar los 24 meses, como afirma la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos (Aelmhu).

Como ocurre con el cáncer y otros medicamentos de distintas patologías, en las terapias combinadas, España pone a disposición 12 de los 22 medicamentos autorizados por la Unión Europea, teniendo accesibilidad para estos pacientes de tan solo uno en el último año. Estos medicamentos están disponibles transcurridos 541 días desde su autorización, ante los 43 días de Alemania o 75 de Suiza, por citar algunos ejemplos.

Pero regresando al informe sobre medicamentos huérfanos, de los 31 que España pone a disposición de sus pacientes -en Europa hay aprobados 61-el 48 % están sujetos a restricciones de uso. La valentía en cifras de Sanidad chocha con los datos de 2021 en nuestro país, donde sólo se dio acceso a 2 de los 15 medicamentos huérfanos, frente a los 12 de Francia o los 13 en Alemania. Así, el tiempo medio que estos medicamentos tardan en estar disponible para los pacientes se sitúa entre 786 días y 814 días.

Sin embargo, la titular de Sanidad, insiste en que se han aprobado 21 nuevos medicamentos huérfanos en 2023 en su cuenta de la red social ‘X’, y que destinó 34 millones de euros en cribados, ortoprótesis y humanización de espacios. También se invirtió un total de 50 millones en el catálogo de genómica, otros 46 millones de euros en el proyecto Únicas para integrar y transformar la asistencia a las enfermedades raras.

En este sentido, Sanidad reconoce que «existen muchos retos por delante» respecto a la detección precoz, la mejor atención posible cerca del lugar donde viven los pacientes y una continuidad asistencial que mejore la calidad de vida de las personas enfermas y sus familiares. «Es por eso que el Ministerio continúa trabajando para superar estos desafíos mediante la coordinación de las partes interesadas y la asignación de fondos específicos para las enfermedades raras», señalan desde Sanidad.

En este sentido, el presidente del Grupo de Enfermedades Raras de Navarra (GERNA), Txema García, ha apostado por la implementación de un marco normativo particular que, entre otros, «contemple el modo de agilizar la financiación pública de los medicamentos», para lo cual sería lógico tener en cuenta el «estudio y evaluación de las medidas de prevención existentes en el Estado español en materia de enfermedades raras, incluidas en el vigente Plan de Bienestar Saludable de las Personas con Discapacidad».

Nuevas infraestructuras

El Hospital Universitario La Paz ha puesto en marcha las Unidades Multidisciplinares de Enfermedades Minoritarias en niños y en adultos y se convierte así en el primer centro hospitalario público en España que cuenta con una unidad de este tipo destinada a pacientes pediátricos.

Este jueves se conmemora el Día Mundial de las Enfermedades Raras, aquellas que afectan a un número pequeño de personas en comparación con la población general, la mayoría de las cuales tienen origen genético y son complejas clínicamente en cuanto a su diagnóstico y tratamiento.

En Europa, se consideran que una enfermedad es rara cuando afecta a 1 persona de cada 2.000. Están consideradas como enfermedades crónicas y tienen una importante incidencia en la calidad e incluso en la esperanza de vida de las personas afectadas. A pesar de que son infrecuentes, hay más de 7.000 enfermedades raras que afectan a una de cada 17 personas (6%) de la población general.

En el ámbito de las enfermedades raras, la investigación si trata de avanzar como se constata con la construcción de Hospital Sant Joan de Déu de Esplugues del Llobregat (Barcelona) ha iniciado las obras de construcción de Únicas SJD, un centro monográfico para la atención e investigación de las enfermedades minoritarias, ha informado este jueves en un comunicado.

El complejo tendrá 13.877 metros cuadrados y seis plantas de altura convirtiéndose «en uno de los mayores campus del mundo dedicados a las enfermedades raras» cuando inicie su actividad a finales del 2025.

El centro albergará consultas del área de neurociencias y genética, así como diferentes instalaciones para el diagnóstico e investigación de estas enfermedades (neuromodulación, plataforma de estudios de genómica, metabolómica y radiómica) y para su tratamiento.

La construcción del edificio, ubicado a 250 metros del hospital, ha costado 42,6 millones de euros y ha contado con las donaciones de entidades como la Fundación Leo Messi, Stavros Niarchos Foundation, Batlleiroig y Grupo Stornoway.