Una nueva terapia prenatal con células madre logra reparar daños neurológicos de espina bífida

Un ensayo clínico de fase 1 realizado por investigadores de UC Davis Health y publicado en The Lancet ha demostrado que combinar la terapia con células madre con la cirugía fetal estándar es un enfoque seguro y prometedor para tratar la mielomeningocele, una forma grave de espina bífida. Por primera vez, se han implantado células madre vivas en la médula espinal dañada de fetos, con el objetivo de mejorar los resultados de salud frente a la cirugía tradicional, que aunque cierra la abertura espinal durante el embarazo, no siempre evita secuelas neurológicas como parálisis, dificultades para caminar o problemas de control vesical e intestinal.

En el ensayo, seis mujeres embarazadas con fetos diagnosticados con espina bífida se sometieron a cirugía fetal estándar más un paso adicional donde los cirujanos aplicaron células de la placenta, llamadas células madre mesenquimales derivadas de la placenta (PMSC), directamente sobre la médula espinal expuesta durante la cirugía. Estas células son conocidas por su capacidad para reducir la inflamación, promover la cicatrización y proteger el tejido nervioso.

Los seis bebés, nacidos entre julio de 2021 y diciembre de 2022, tenían sus reparaciones espinales intactas y no mostraron signos de infección, crecimiento anormal de tejido ni formación de tumores. Las resonancias magnéticas posnatales confirmaron que las anomalías cerebrales asociadas con la espina bífida, denominadas hernia del rombencéfalo, se revirtieron en todos los casos.

Además, los bebés no experimentaron efectos adversos graves atribuibles al tratamiento con células madre durante el ensayo ni durante el seguimiento. Los niños participantes en este ensayo serán monitoreados cuidadosamente, con revisiones y evaluaciones regulares, hasta que cumplan seis años. Este seguimiento a largo plazo ayudará a los investigadores a confirmar que el tratamiento con células madre sigue siendo seguro y mejora la movilidad, la salud y la calidad de vida de los niños a medida que crecen.

Técnicas quirúrgicas

Se están realizando ensayos clínicos adicionales a gran escala y a largo plazo para perfeccionar las técnicas quirúrgicas y los protocolos de tratamiento. Estos estudios buscan confirmar que los niños que reciben esta terapia experimentan beneficios al nacer, una mejor movilidad y una mejor calidad de vida. Durante este proceso, las agencias reguladoras colaborarán estrechamente con el equipo de investigación para supervisar cuidadosamente la seguridad y la eficacia.

Los investigadores buscan establecer esta terapia con células madre como una opción segura y estándar para la reparación fetal de la espina bífida, brindando nuevas esperanzas a las familias afectadas por esta afección en todo el mundo. Afirman que estos resultados representan un hito importante en el campo del tratamiento intrauterino con células madre para defectos congénitos, allanando el camino para futuros avances en el uso de células madre durante la cirugía fetal para abordar otras afecciones congénitas.