Día mundial contra el cáncer: la revolución de la biotecnología y el nuevo paradigma en el desarrollo de fármacos

En el marco del Día Mundial contra el Cáncer, conversamos con Victoria González, directora de Operaciones Clínicas de BeOne Medicines España, sobre los principales retos del desarrollo oncológico. En esta entrevista aborda cómo se toman decisiones desde las fases más tempranas de la investigación, la complejidad científica de llevar un fármaco hasta el paciente y la necesidad de avanzar hacia tratamientos cada vez más personalizados, precisos, accesibles y con un impacto real en la calidad de vida de los pacientes.

Pregunta.- Se estima que la tasa de éxito en oncología desde la fase de descubrimiento es inferior al 5-10%. ¿Cómo se seleccionan desde etapas tempranas las moléculas con mayor probabilidad de llegar al paciente?

Respuesta.- Desde etapas tempranas se realiza una selección exhaustiva de moléculas y dianas para priorizar aquellas con mayor probabilidad de avanzar. Solo los candidatos con potencial terapéutico y posibilidades reales de llegar al mercado pasan a fases posteriores de desarrollo.

A lo largo del proceso se utilizan comités de expertos en la patología y en desarrollo farmacológico, que analizan los resultados de cada fase y recomiendan si el fármaco debe seguir su desarrollo. El mayor punto de filtrado se da en la transición de preclínica a clínica, es decir se analizan exhaustivamente las pruebas de seguridad y eficacia preclínica y con estos resultados se plantean los ensayos clínicos en aquellos fármacos que tienen mayores probabilidades de éxito. Si bien, muchas de las moléculas que inician los ensayos clínicos no llegan al mercado.

P.- Más allá del reto científico, el desarrollo oncológico es extremadamente costoso. ¿Cómo se gestiona técnica y financieramente un proceso en el que miles de candidatos se descartan antes de llegar al mercado?

R.- Durante este proceso, uno de los componentes más costoso del desarrollo terapéutico son los ensayos clínicos. Para gestionarlo de forma eficiente, en BeOne hemos internalizado muchas de estas capacidades, lo que nos permite reducir tiempos, optimizar recursos y controlar mejor los procesos. Además, realizamos ensayos en distintos países para agilizar el reclutamiento y disminuir tiempos y costes. Todo ello aporta mayor margen operativo y facilita desarrollar medicamentos más accesibles para los pacientes.
Tenemos un compromiso firme con el desarrollo científico y su pipeline, y por ello invertimos de forma estratégica para maximizar la eficiencia y las probabilidades de éxito.

P.- El cáncer tiene una enorme capacidad de adaptación y resistencia. ¿Cómo se están diseñando hoy las nuevas moléculas para anticiparse a esa evolución biológica?

R.- Es cierto que el cáncer tiene una gran capacidad de adaptación y desarrolla resistencias frente al tratamiento, por lo que hoy día las nuevas moléculas se diseñan teniendo en cuenta esta evolución biológica desde el inicio. Esto se aborda principalmente de dos maneras.

Por un lado, la medicina personalizada. Se trabajan terapias dirigidas a subgrupos específicos de pacientes, seleccionados mediante biomarcadores u otras técnicas que permiten identificar qué personas tienen más probabilidades de responder adecuadamente a un determinado tratamiento. Este enfoque no solo aumenta la eficacia inicial, sino que también ayuda a retrasar la aparición de resistencias.

Por otro lado, la investigación actual se orienta a combinar distintos mecanismos de acción dentro de una misma patología o incluso sobre una misma diana terapéutica. Atacar el tumor desde varios ángulos permite bloquear rutas alternativas que las células cancerosas podrían activar.

En BeOne hemos apostado precisamente por construir múltiples líneas terapéuticas dentro de una misma indicación, con mecanismos complementarios que se combinan y que van a diferentes dianas que evitan mecanismos de resistencia y aumentan las posibilidades de tratamientos eficaces.

P.- ¿Cómo puede una compañía especializada en cáncer colaborar con el sistema público para que la innovación disruptiva sea clínicamente transformadora y, al mismo tiempo, viable para el sistema sanitario?

R.- En BeOne contamos con un modelo propio enfocado en reducir al máximo los costes y los tiempos de desarrollo, lo que nos permite ofrecer fármacos más accesibles para los pacientes y facilitar su incorporación a los sistemas sanitarios. Creemos firmemente que el cáncer no tiene fronteras, y nosotros tampoco, por eso diseñamos nuestros procesos para estar donde se nos necesita y llevar la innovación allí donde pueda generar un impacto real.

Además, hemos desarrollado un modelo de acceso flexible y ágil, que se adapta a las particularidades de cada país y se basa en aportar evidencia robusta y centrada en el valor real de la innovación. Gracias a ello, buscamos soluciones que estén alineadas con la realidad del sistema y promovemos una colaboración temprana y constructiva con las autoridades sanitarias.

P.- Desde el punto de vista del paciente, ¿qué avances concretos permiten hoy ganar tiempo real a la enfermedad y cambiar su pronóstico?

R.- En BeOne estamos comprometidos con una pipeline innovadora y muy diversa que incluye fármacos tradicionales y altamente novedosos, tales como anticuerpos monoclonales, biespecíficos, trispecíficos y degradadores proteicos, entre otros mecanismos de acción. Esta variedad, junto con el desarrollo de terapias dirigidas y combinaciones terapéuticas, nos permite abordar la enfermedad desde distintos ángulos y avanzar hacia mejoras reales en el pronóstico de los pacientes.

Además, una forma muy concreta de ganar tiempo real a la enfermedad es a través de los ensayos clínicos, especialmente los First in Human. Estos estudios permiten que terapias altamente novedosas lleguen antes a pacientes sin alternativas, ofreciéndoles opciones que pueden cambiar su evolución clínica mucho antes de la aprobación final. La información que generamos sobre seguridad, eficacia y biomarcadores también resulta clave para diseñar tratamientos más precisos para futuros pacientes.

P.- Más allá del tratamiento farmacológico, ¿cómo se puede innovar para mejorar la experiencia del paciente y responder a necesidades no cubiertas?

R.- Nos involucramos más allá del tratamiento, acompañando no solo al paciente, sino también a sus cuidadores y al propio sistema sanitario. Porque en BeOne sabemos que no solo importa prolongar el tiempo, sino cómo se vive ese tiempo.

Con esta convicción nace ISH (Innovative Solutions for Healthcare), nuestra unidad dedicada a desarrollar soluciones centradas en el paciente y a trabajar junto a profesionales y centros sanitarios para responder a necesidades reales no cubiertas del día a día. ISH impulsa proyectos que combinan innovación, cercanía y atención personalizada, promoviendo una forma de entender la salud basada en la colaboración y en la creación conjunta de soluciones que aporten un impacto tangible en la vida de los pacientes.