Historias de ‘gigantes’: «Hacia un tratamiento más humano y efectivo de la acromegalia»

La Dra. Eva Venegas, endocrinóloga del Hospital Virgen del Rocío de Sevilla, y el Dr. Antonio Picó, endocrinólogo del Hospital General Universitario de Alicante, han compartido en el reciente encuentro EndoInnova y organizado por Recordati Rare Diseases sus reflexiones sobre el presente y futuro del abordaje de la acromegalia. Desde la experiencia clínica hasta la investigación real-world, ambos coinciden en la necesidad urgente de avanzar hacia una medicina más personalizada, centrada en la calidad de vida del paciente y no solo en los indicadores hormonales. En esta entrevista, a dos voces en OKSALUD, exploran las claves terapéuticas, las barreras actuales y las oportunidades para transformar el enfoque de esta enfermedad rara pero profundamente discapacitante.

Pregunta.- ¿Qué destacaría de los últimos estudios sobre tratamientos de segunda línea para la acromegalia, especialmente en términos de seguridad y efectividad?

Dra. Venegas.- Lo primero es aclarar que hablamos de efectividad, no de eficacia, porque se trata de estudios en vida real. Sabíamos que pasireotida era un fármaco muy eficaz en ensayos clínicos, y ahora comprobamos que esa efectividad se mantiene en práctica clínica habitual. En cuanto a seguridad, no hay sorpresas: ya conocemos su principal evento adverso, la hiperglucemia, pero como es un efecto previsible, lo tratamos precozmente y no suele tener repercusión significativa en la calidad de vida del paciente.

Pregunta.- ¿Más allá del control hormonal, qué factores afectan más a la calidad de vida de los pacientes con acromegalia?

Dr. Picó.- Es una constelación de factores. Yo destacaría tres: la disfunción corporal, el aislamiento social —o la percepción de él— y las limitaciones físicas por el daño articular. No se trata solo de controlar la hormona del crecimiento. Hay que ver al paciente en su totalidad.

P.- ¿Cómo valora el impacto del deterioro del metabolismo glucémico asociado a algunos tratamientos en relación con los beneficios obtenidos?

Dra. Venegas.- Es un efecto adverso conocido y frecuente, pero los endocrinos estamos preparados para manejarlo. Se diagnostica y trata rápido, muchas veces incluso de forma anticipada. En ese contexto, las ventajas superan claramente a los inconvenientes. Además, si más adelante logramos reducir dosis —y eso ocurre en bastantes pacientes—, la glucemia suele mejorar o incluso se puede suspender la medicación antidiabética.

P.- ¿Qué consecuencias tiene el diagnóstico tardío en acromegalia, especialmente a nivel cardiovascular?

Dr. Picó.- Muy graves. Cuando llegamos tarde, el corazón ya está afectado: hipertrofia, arritmias, riesgo de infarto o muerte súbita. Aunque tenemos buenos fármacos para tratar esas complicaciones, ya es tarde. El objetivo del diagnóstico precoz es evitar llegar a ese punto. Por suerte, hoy diagnosticamos antes que hace años y eso está reduciendo la mortalidad, que llegó a ser cuatro veces mayor que en la población general.

P.- ¿Debería pasireotida considerarse como primera opción tras el fracaso con análogos de primera generación?

Dra. Venegas.- Sí, absolutamente. Es un fármaco más efectivo y que permite, con el tiempo, reducir la dosis en muchos casos. Eso no solo mejora la calidad de vida, también reduce el coste. Por tanto, aunque no hay restricciones de uso en nuestro entorno, sí es razonable tener en cuenta el coste-oportunidad si queremos hacer un uso equitativo de los recursos.

P.- ¿Qué ganamos cuando individualizamos el tratamiento desde el principio en acromegalia refractaria?

Dr. Picó.- Tiempo y eficacia. Lo contrario es el ensayo-error, donde pruebas un tratamiento, esperas 4, 6, hasta 9 meses para ver si funciona. Hoy tenemos suficientes variables clínicas, bioquímicas e incluso moleculares para saber qué fármaco funcionará mejor para cada paciente desde el inicio. No hay motivo para seguir protocolos secuenciales rígidos. Lo hacemos en oncología, en diabetes… ¿por qué no aquí?

P.- Usted mencionó la posibilidad de reducir dosis incluso en pacientes operados. ¿Qué beneficios tiene esto?

Dra. Venegas.- Muchos. Desde el punto de vista del paciente, menos dosis significa mejor calidad de vida, menos efectos adversos, incluso en algunos casos la retirada total del fármaco. Para el clínico, es una buena noticia también: mejor control glucémico, menos necesidad de polimedicación, y en conjunto, un tratamiento más sostenible.

P.- ¿Juegan los tratamientos modernos un papel real en el alivio de síntomas como cefalea o dolor articular?

Dr. Picó.- Sin duda. Algunos fármacos tienen un efecto periférico muy eficaz, pero no mejoran la cefalea. Otros actúan directamente sobre el tumor y sí lo hacen. ¿Qué le importa más al paciente? ¿Tener la hormona normal o dejar de tener dolor de cabeza? Obviamente, lo segundo. Y eso es lo que verdaderamente mejora su calidad de vida. La medicina personalizada no es sólo eficacia, es alinearse con lo que el paciente necesita.

P.- ¿Qué falta aún para lograr un abordaje realmente integral y centrado en la calidad de vida del paciente con acromegalia?

Dra. Venegas.- Tiempo. Más que nada, tiempo clínico. Para aplicar cuestionarios de calidad de vida, para escuchar, para valorar integralmente. También necesitamos avanzar en medicina personalizada, disponer de más datos moleculares y así elegir desde el principio el tratamiento óptimo. Mientras tanto, pasireotida sigue siendo una buena opción para muchos perfiles de paciente.

P.- ¿Estamos realmente cambiando hacia una medicina más centrada en el paciente?

Dr. Picó.- Lo estamos entendiendo, pero todavía no lo aplicamos del todo. Hay barreras: económicas, de inercia terapéutica, de desconocimiento de nuevos fármacos. Muchos colegas siguen usando lo que conocen. Pero el cambio vendrá. Debe venir.

P.- ¿Un mensaje final a los profesionales que tratan acromegalia?

Dr. Picó.-Sí: no importa tanto el cómo, sino el cuándo. Actuar pronto, desde el diagnóstico. Da igual si es con cirugía o tratamiento médico. Lo importante es tomar la decisión adecuada en el momento adecuado.

P.- ¿Y a la sociedad en general? ¿Por qué es importante hablar de esta enfermedad rara?

Dr. Picó.-  Porque no lo es tanto. Cuanto más se divulgue, más probable será que alguien se reconozca en los síntomas y acuda al médico. Como aquella paciente que me dijo creo que soy acromegálica tras ver una charla. Y lo era. Nuestra responsabilidad también es dar a conocer esta historia de gigantes, una historia de lucha y humanidad.