Prueban con éxito una nueva terapia en siete bebés que evita el rechazo en trasplante cardiaco infantil

Investigadores del Laboratorio de Inmuno-regulación del Hospital Universitario Gregorio Marañón de Madrid desarrollan un tratamiento único en el mundo basado en una terapia celular con células thyTreg (Treg) para prevenir el rechazo inmunológico y prolongar de forma indefinida la supervivencia del órgano trasplantado. Siete bebés han sido tratados con esta terapia que ha sido «un éxito».

El director del Laboratorio deInmuno-regulación del Hospital Gregorio Marañón, Rafael Correa Rocha, que ha publicado los resultados en el Journal of Experimental Medicine ha señalado que «asistimos a un avance médico sin precedentes que podría establecer un nuevo paradigma en el tratamiento de diversas enfermedades graves».

«En la era de avanzadas terapias celulares que están cambiando radicalmente el pronóstico de los pacientes con cáncer, nuestra terapia celular explota y potencia los mecanismos intrínsecos que nos proporcionan determinadas células del organismo para, sin el empleo de fármacos, restablecer la tolerancia inmunológica y el correcto equilibrio de nuestras defensas», añade.

Así, los resultados preliminares apuntan a que una única administración de esta terapia es capaz de restablecer el equilibrio inmunológico y podría prevenir el rechazo agudo del órgano en estos niños. En la primera paciente, una única infusión de células a la semana del trasplante ha conseguido preservar el correcto equilibrio inmunológico durante 2 años, que es el periodo de mayor incidencia de rechazo en este tipo de pacientes.

El Laboratorio de Inmuno-regulación, del Instituto de Investigación Sanitaria GregorioMarañón (IISGM), dirigido por Rafael Correa Rocha, lleva 10 años investigando cómo obtener grandes cantidades de Treg y de alta calidad empleando una fuente alternativa a la sangre y que permita a los pacientes pediátricos acceder a este tipo de terapias avanzadas.

El trabajo de investigación de Esther Bernaldo de Quirós y demás miembros del equipo de Rafael, ha permitido desarrollar una estrategia totalmente nueva parafabricar dosis terapéuticas de células Treg a partir de un tejido que cubre el corazón y que se desecha habitualmente en el transcurso de las cirugías cardiacas infantiles, el timo. Las células Treg obtenidas de tejido tímico (o thyTreg) poseen cualidades únicas y una altísima capacidad reguladora, y el protocolo desarrollado por el grupo permite obtener miles de veces más células que las que se pueden obtener de la sangre.

Células thyTreg

A lo largo de los últimos años, varios estudios científicos han demostrado que el sistema inmunológico posee un mecanismo intrínseco de regulación o tolerancia, mediado por unas células llamadas T reguladoras (Treg) que controlan y reducen las respuestas inflamatorias inadecuadas.

En los últimos seis años, el Laboratorio de Inmuno-regulación del Hospital Gregorio Marañón, dirigido por Rafael Correa Rocha, ha investigado cómo extraer grandes cantidades de Treg y de alta calidad empleando una fuente alternativa a la sangre. Las células Treg obtenidas de tejido tímico (o thyTreg) poseen cualidades únicas y una altísima capacidad reguladora. Con el protocolo desarrollado pueden adquirirse miles células más que las que se pueden obtener de la sangre.

Este grupo es pionero en el uso terapéutico de estas células en pacientes, y junto con el Área del Corazón Infantil y la Unidad de Producción Celular del Instituto de Investigación Sanitaria, ambos del Gregorio Marañón, ha restablecido el correcto equilibrio inmunológico, puede inhibir por completo, o reducir en gran medida, las respuestas inmunes responsables del rechazo, prolongando de forma indefinida la viabilidad del órgano trasplantado y con ello la vida del paciente.

Primero a nivel mundial

Este ensayo ha sido el primero a nivel mundial que realiza una terapia con Treg en niños trasplantados, y sobre todo es el primero que emplea en humanos células thyTreg obtenidas de tejido tímico en vez de Treg de sangre, con lo que se han podido obtener un mayor número de células y de mucha mejor calidad, haciendo posible el uso de esta terapia avanzada en pacientespediátricos.

«Los resultados iniciales obtenidos hasta la fecha en los pacientes tratados confirman la seguridad de la terapia y apuntan a que puede ser altamente eficaz en el control de las respuestas inmunes indeseadas, situando a nuestro país a la cabeza de este gran hallazgo clínico», concluye.

Irene, la primera bebé en ser tratada

La pequeña Irene, de seis meses de edad, nació con una cardiopatía congénita que quiere un trasplante cardíaco y ha sido la primera paciente en el mundo que ha recibido esta terapia innovadora tras ser trasplantada de corazón en el Hospital Gregorio Marañón.

A la semana de recibir su trasplante se le administró una única dosis de sus células thyTreg, y se ha hecho un seguimiento exhaustivo durante dos años para determinar si la terapia thyTreg podría disminuir el riesgo de rechazar su nuevo corazón.

Durante estos dos años, Irene ha mostrado tener en su sangre una reserva de células Treg superior a la de niños trasplantados de corazón que no habían recibido la terapia thyTreg, y la presencia de estas células ha podido mantener bajo control los mecanismos inmunológicos que podrían desencadenar el rechazo.

Como un potencial beneficio de la terapia, no se ha detectado ningún signo de rechazo en esta paciente en estos dos años post-trasplante, que es el periodo con mayor incidencia de rechazo en estos niños.