Aprobada la financiación de un tratamiento terapéutico contra las formas graves de epilepsia infantil

La epilepsia infantil es una enfermedad crónica fruto de la descarga eléctrica anormal de las neuronas en la corteza cerebral. En general, son de carácter benigno, transitorio y reversible. Un 70% de ellas, aproximadamente, se controlan o curan con fármacos. Para estos casos, Sanidad acaba de aprobar el uso y comercialización de ‘Fintepla'(fenfluramina), una nueva opción terapéutica, desarrollada por la biofarmacéutica UCB, para reducir la frecuencia de crisis epilépticas vinculadas a los síndromes de Dravet (SD) y Lennox-Gastaut (SLG).

La aprobación de este medicamento aborda una importante necesidad no cubierta tanto para el SD como para el SLG, ya que en ambos casos se da un alto grado de farmacorresistencia a medicamentos antiepilépticos, por lo que los pacientes a menudo no pueden controlar la frecuencia de sus crisis. En el caso del síndrome de Dravet, menos del 10 por ciento de pacientes consigue controlar sus crisis epilépticas combinando hasta más de tres fármacos antiepilépticos existentes.

«Estas dos patologías son graves y empeoran con el tiempo debido a que la epilepsia impacta sobre la conducta», ha añadido. Por este motivo ha incidido en que los especialistas «estén muy atentos en detectar estos síndromes, que se creen protocolos de diagnóstico y evitar poner fármacos inadecuados que empeoren el trastorno».

La directora médica de Neurología de UCB, Susana García, ha señalado, en una rueda de prensa celebrada este jueves, que «este medicamento estará disponible en el Nomenclátor de la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) a partir de este mismo jueves 1 de junio».

«‘Fintepla’ tiene un mecanismo novedoso de actuación que, además, es dual», ha destacado. En este sentido ha explicado que, por una parte, el tratamiento es un agente liberador de serotonina (SRA), por lo que estimula múltiples subtipos de receptores 5-HT. Este fármaco puede reducir las crisis actuando como agonista en receptores específicos de serotonina en el cerebro, incluidos los receptores 5-HT1D, 5-HT2A y 5-HT2C, y también actuando sobre el receptor sigma-1.

Además, este tratamiento, que se administra por vía oral con una jeringuilla, puede utilizarse sin alterar los tratamientos anticrisis actuales en pacientes a partir de los dos años. «Consigue una reducción y control de las crisis epilépticas que mejoraría la calidad de vida de los enfermos con estas dos patologías», ha asegurado.

La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) autorizó el uso y comercialización de ‘Fintepla’ en toda la Unión Europea en el mes de diciembre de 2020. No obstante, este tratamiento no ha sido autorizado para su uso y comercialización en España por el Ministerio de Sanidad hasta el pasado mes de mayo de 2023.

Con respecto a este retraso en la llegada del fármaco a España, la presidenta de la Federación Española de Epilepsia (FEDE), Elvira Vacas, ha declarado que «los pacientes expresan mucho retraso en la financiación, aunque España es de los primeros países europeos en tener las dos indicaciones (para el síndrome de Dravet y el de Lennox-Gastaut)». Otros países como Alemania, Reino Unido e Italia ya tienen disponible este tratamiento, aunque no todos con la doble indicación.

Síndromede Dravet y Lennox

El síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox-Gastaut son enfermedades raras con opciones de tratamiento limitadas. Se calcula que estos síndromes afectan a uno de cada 16.000 nacimientos y a 1-5 de cada 10.000 habitantes respectivamente. Su prevalencia, inferior a la de otras patologías y formas de epilepsia, no solo suponen un reto para pacientes y familiares, sino también para la comunidad de neurología infantil y de adultos, especialmente en el campo de la epileptología, a la hora de administrar tratamientos que puedan ser efectivos para controlar las crisis.

En este sentido, el director del programa de Epilepsia y jefe servicio asociado del departamento de Neurología de Hospital Ruber Internacional de Madrid e investigador en los estudios clínicos para ambas indicaciones, el doctor Antonio Gil-Nagel, ha señalado que «el Síndrome de Dravet afecta a 400-500 personas en España» y que la incidencia del Síndrome de Lennox-Gastaut es difícil de estimar ya que «el diagnóstico es más flexible».

Por ello, ha resaltado la importancia de «pensar en las enfermedades raras cuando se ve a los pacientes» ya que «son pocos y se diagnostican tarde» y esto dificulta la investigación». Asimismo, ha apuntado a la importancia de esta nueva opción terapéutica ya que «el 25 por ciento de las enfermedades raras cursan con epilepsia».

Con respecto a los posibles efectos secundarios de este nuevo fármaco, el doctor ha asegurado que «no se han encontrado efectos secundarios graves, solo sedación o somnolencia como cualquier fármaco que actúa en el sistema nervioso». Además, ha afirmado que, durante los ensayos clínicos, «se redujo la probabilidad de muerte súbita por epilepsia en 10 veces con respecto a otros pacientes que no tomaron el fármaco».

La decisión de incluir este fármaco en el Sistema Sanitario Nacional (SNS) ha estado respaldada por los resultados positivos de tres ensayos clínicos en fase III, dos de ellos en Síndrome de Dravet y uno en síndrome de Lennox-Gastaut, que han estudiado la eficacia y seguridad de la fenfluramina en ambas indicaciones.

Se trata de un ensayo global en 264 pacientes de Lennox-Gastaut de entre 2 y 35 años de edad, junto con dos estudios de 206 pacientes de Dravet de entre 2 y 18 años. En ellos se han observado mejoras en el periodo de tiempo libre de crisis epilépticas en comparación con los pacientes que recibieron placebo.

En el caso de Dravet, la dosis de 0,7 miligramos/kilogramos/día amplió el intervalo de tiempo sin crisis de los 10-13 días a los 29-32. Del mismo modo, los pacientes de Lennox-Gastaut que recibieron esta misma dosis redujeron más de un 50 por ciento la frecuencia de crisis de caída cada 28 días.

La responsable del área de epilepsia de la sección de neuropediatría y de la Unidad Multidisciplinar de Epilepsia del Hospital Universitario y Politécnico la Fe de Valencia, la doctora Patricia Smeyers, ha explicado que «las opciones terapéuticas han sido pequeñas y la adición de fármacos ha hecho que los pacientes empeoren por los efectos adversos de estos».