La Paz desarrolla un medicamento único en el mundo que salva a ocho jóvenes con leucemia agresiva

En el corazón del Hospital Universitario La Paz, un grupo de jóvenes que agotaron todas las opciones médicas conocidas hoy encarna una historia de resistencia y ciencia en mayúsculas. Gracias a un tratamiento celular desarrollado íntegramente en el hospital, un 70 % de los pacientes con leucemia linfoblástica aguda B —una de las formas más agresivas del cáncer infantil y juvenil— ha logrado sobrevivir más de un año y medio tras recibir la terapia. Un logro que transforma la desesperanza en posibilidad y que sitúa a la sanidad pública madrileña en la vanguardia europea de la medicina personalizada.

La Comunidad de Madrid ha aplicado una innovadora terapia CAR-T, pionera en Europa, a jóvenes con leucemia linfoblástica aguda de células B refractaria o en recaída. Este hito del Hospital público La Paz de la capital vuelve a situar la sanidad pública regional como referente internacional en el desarrollo de tratamientos avanzados y personalizados contra el cáncer.

En un hecho que marca un hito para la sanidad de la región, el Hospital Universitario La Paz de Madrid ha divulgado unos resultados esperanzadores: una tasa de supervivencia del 70 % o más tras más de año y medio de seguimiento en un grupo de pacientes sometidos a un nuevo tratamiento intensivo. Aunque los detalles completos del estudio aún no se han publicado, la cifra por sí sola refleja un avance significativo en el ámbito clínico.

Para los pacientes y sus familias, este logro no es sólo una cifra: representa esperanza renovada. Más allá de los boletines técnicos y los comunicados institucionales, lo que está en juego es la vida cotidiana, la recuperación y la posibilidad de un futuro diferente tras el diagnóstico. De hecho, los equipos clínicos del centro ya trabajan en estudios complementarios para asegurar la reproducibilidad de los resultados, la extensión a otras patologías y la minimización de efectos secundarios.

La consejera de Sanidad, Fátima Matute, ha señalado que «hoy es una de esas fechas en las que aumenta la satisfacción de comprobar la fuerza de la investigación, capaz de abrir puertas a la esperanza y a la vida, además de reforzar el orgullo de pertenecer a esta familia única que es el Servicio Madrileño de Salud», ha enfatizado Matute.

Cris contra el Cáncer

La Fundación CRIS Contra el Cáncer, entidad referencia en la investigación contra esta enfermedad, ha participado en la presentación de un esperanzador estudio sobre la leucemia linfoblástica aguda tipo B (LLA-B) pediátrica en recaída o refractaria liderado por el doctor Antonio Pérez Martínez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil situada en el Hospital Universitario La Paz en Madrid.

La presentación ha contado con los niños y niñas que han formado parte de esta investigación junto con sus familias. Una de las niñas, Lucía, que ahora tiene 15 años, fue diagnosticada con una leucemia linfoblástica tipo B a los 17 meses de nacer. Su padre, José Álvarez, ha dicho: «mi hija está viva gracias a haber recibido un tándem CAR-T en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas. Estoy muy emocionado de estar hoy junto a mi hija. Sin duda, ella está viva hoy gracias a CRIS Contra el Cáncer».

Por su parte el doctor Pérez Martínez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil y jefe del Servicio de Onco-hematología pediátrica en el Hospital Universitario La Paz ha insistido en que «los cánceres infantiles son enfermedades de poca prevalencia, muy complejas y que requieren estrategias que concentren los pacientes y la experiencia en, centros asistenciales que integren la investigación, centros integrales de excelencia que conecten el laboratorio con la clínica».

La presidenta de CRIS Contra el Cáncer, Lola Manterola, durante su intervención ha puesto en valor «la colaboración público-privada entre la sanidad pública y los fondos de la sociedad civil como una herramienta clave para impulsar la innovación y la investigación biomédica, optimizar los recursos y atraer el talento. Con este modelo queremos complementar la financiación pública, reforzar la sostenibilidad del sistema y acercar a la ciudadanía al progreso científico y sanitario, haciendo de la sociedad un agente activo en la mejora de la salud pública».

Investigación a la vanguardia

Un equipo multidisciplinar ha logrado un avance sin precedentes mediante el uso compasivo de una terapia CAR-T tándem dirigida contra los antígenos CD19 y CD22. Estas moléculas están presentes en las células leucémicas y pueden ser reconocidas de forma específica por las CAR-T, linfocitos T del paciente modificados genéticamente mediante un vector lentiviral.
Este estudio representa el primer reporte clínico en Europa y España con este enfoque terapéutico, que ya cuenta con publicaciones en China, EE. UU. y Reino Unido, lo que sitúa a la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil y a nuestro país como un referente internacional en el desarrollo de estas terapias innovadoras.

Este proyecto representa una alianza estratégica entre la Fundación CRIS Contra el Cáncer, el Hospital Universitario La Paz, el Instituto de Investigación IdiPAZ, el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas -CNIO- y el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas -CIEMAT-. Juntos, han impulsado un modelo de colaboración en investigación traslacional y tratamiento oncológico de alta complejidad, dirigido a uno de los colectivos más vulnerables: los niños y niñas con cáncer.

La nueva generación de terapias CAR-T

La leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B) es el tipo de cáncer más frecuente en la infancia. Gracias a los avances en inmunoterapia, especialmente las células CAR-T (linfocitos modificados en el laboratorio para detectar y destruir a las células tumorales) la supervivencia supera el 90%. Sin embargo, más de la mitad de los pacientes que reciben un CAR-T recaen tras considerarse inicialmente curados.

Estas recaídas, principal causa de mortalidad en la LLA-B pediátrica, suelen deberse al poco tiempo que sobreviven las CAR-T en el organismo y al llamado escape antigénico: esta situación hace referencia a la capacidad de las células tumorales de esconder la molécula que estas CAR-T detectan (el CD19), por lo que se vuelven invisibles a la terapia.