Federico Plaza: «Roche está comprometida en dar soluciones a situaciones sin opciones terapéuticas»

En España hay casi tres millones de personas con una enfermedad rara o poco frecuente. Si bien es cierto que en los últimos años ha habido grandes avances en lo que respecta al abordaje a estas enfermedades, los procesos para hacer frente a su diagnóstico, como el acceso a algunos tratamientos, situación social o familiar, hacen que la convivencia con estas patologías aún siga siendo un reto para los pacientes. Sin embargo, las grandes biofarmacéuticas como Roche, se han enfrentado a estos desafíos con líneas de investigación que han hecho posible pasar de los 10 tratamientos hace veinte años a 146 en estos momentos. Pero aún sigue siendo un reto este tipo de enfermedades, puesto que con estos tratamientos sólo se cubre el 5% de las necesidades de los pacientes.

En esta entrevista de OKSALUD hablaremos de esta patología con el director de Corporate Affairs de Roche Farma España, Federico Plaza. Nos desvelará otras líneas de investigación que sigue esta compañía para mejorar la situación de las personas que conviven con enfermedades raras, como el reciente fármaco que España financia para abordar la Atrofia Muscular Espinal (AME), el Evrysdi (Risdiplam).

Pregunta. – La farmacéutica Roche lleva años trabajando en tratamientos contra el cáncer, pero también ha abierto caminos importantes para el abordaje de enfermedades raras como ha sido el caso de su aportación contra la Atrofia Muscular Espinal (AME). En este caso, el avance ha sido claro con la puesta a disposición de los pacientes de un fármaco oral que evita, entre otros tratamientos, pinzamientos en la médula espinal y con ello, asistencia hospitalaria de manera continua. ¿Cómo ha sido este camino?

Pues ha sido un camino muy largo de recorrer, ya que para conseguir su disponibilidad en España hemos tenido que ir superando muchas barreras. En Europa se aprobó en marzo de 2021 y, desde entonces, hemos tenido que ir respondiendo a todas las dudas y cuestiones que nos han ido planteando las autoridades sanitarias sobre su evidencia y financiación. Sin embargo, en todo este tiempo de incertidumbre nunca hemos dejado de luchar para que fuera una realidad para la comunidad con AME. Gracias a este empeño y a la enorme colaboración de los pacientes y de los profesionales sanitarios hemos conseguido que el Ministerio de Sanidad lo financie sin restricciones para poder tratar a estos pacientes.

Sin duda, Evrysdi supone una ventaja para muchos pacientes que no son candidatos a la terapia génica o a la administración intratecal, que eran hasta el momento las únicas vías de administración. Asimismo, su comodidad, al ser un jarabe que se puede tomar en casa una vez al día, ayuda a estas personas a vivir con una mayor normalidad por no tener que acudir al hospital a recibir el tratamiento. Otra característica muy importante que lo diferencia de las otras opciones es que tiene efecto en todo el organismo, lo que puede suponer mayores mejoras a nivel bulbar, es decir, para evitar la fatiga, preservar la voz, mejorar la movilidad, etcétera.

P.- El estudio de enfermedades raras dificulta que los ensayos clínicos se llevan a cabo con pocos pacientes y estos a veces se dilatan en el tiempo, ¿no?

Es cierto que existe una complejidad en la realización de ensayos clínicos destinados a las enfermedades raras, y esto se debe al bajo número de pacientes y a que los “requisitos” para hacer este tipo de estudios son bastante complejos. Pero el compromiso de Roche va más allá de estas dificultades. Desde el principio hemos trabajado por aportar más a los pacientes con AME y así ha sido y, aunque el camino sea largo, merece la pena cuando el resultado es el que hemos conseguido.

Éste es un claro ejemplo de la importancia de la investigación y de la innovación y de cómo una apuesta decidida por ello, desde las administraciones y las compañías farmacéuticas, puede dar resultados muy esperanzadores para pacientes que no tenían mejores expectativas de vida.

P.- Aunque se ha avanzado pasando de menos de 10 tratamientos para enfermedades raras hace veinte años a más de 140 en la actualidad, el camino sigue siendo largo, ya que se cubre sólo el 5% de las necesidades de los pacientes. 

Desde Roche estamos muy comprometidos con buscar soluciones a aquellas situaciones que no tienen opciones terapéuticas, y este es uno de los motivos por los que trabajamos en enfermedades raras. Somos conscientes de que el camino que hay que recorrer es enorme y que debemos de seguir insistiendo para cubrir más de ese 5% de las necesidades de estos pacientes. Nosotros sabemos que esta investigación es compleja y que va orientada a pocos pacientes, pero por el hecho de que sean pocos no dejan de ser importantes.

Siempre buscamos alcanzar un sistema rápido de evaluación en precio y financiación para los medicamentos indicados en enfermedades raras porque, como comentaba antes, son desarrollos clínicos de los que hay que sacar mucha información en muy poco tiempo y de muy pocos pacientes. Por ello es importantísimo el apoyo a la investigación en este tipo de patologías, así como que se facilite el acceso a los pacientes a las innovaciones que se producen. El tiempo juega en contra de muchas de estas personas y no podemos permitirnos el lujo de perderlo cuando existe una innovación que puede mejorar su calidad de vida.

P.- Los costes de estas investigaciones son elevados, pero como el caso del tratamiento para la AME de Roche, tendrá un impacto económico menor en las administraciones sanitarias, puesto que tendrán ahorros de cara a menores despliegues asistenciales en los hospitales, entre otros casos.

Evrysdi no supone un impacto presupuestario añadido para el Sistema Nacional de Salud en relación con las opciones existentes, pero lo que sí supone es un ahorro. No tiene nada que ver lo que invierte el Sistema cuando dispensa un medicamento en el mostrador de una farmacia de hospital a un paciente, que el despliegue desde el punto de vista asistencial relacionado con administraciones complejas como puede ser la intratecal. Este tratamiento tiene muchas ventajas importantes en cuanto a eficiencia sanitaria, y el precio tiene muy en cuenta las opciones que ya existían.

P.- En esta cruzada contra las enfermedades Sanidad debe entender que, como en este tratamiento para la AME, que desde que fue aprobado en Europa hasta su puesta en circulación en España, pasaron más de 600 días y que esa demora no es aceptable desde ningún punto de vista, ¿cómo ve estas situaciones desde su perspectiva?

Desde Roche hemos intentado ser muy proactivos y, sobre todo, ir dando soluciones y respuesta a todos los retos que se nos planteaban de manera ágil y proactiva.

Desde el principio, hemos trabajado muy activamente para cumplir todos los requerimientos de la administración, así como de la comunidad científica y de los pacientes, y eso es realmente lo que importa. Finalmente, gracias a todo este esfuerzo, se ha conseguido el objetivo.

Es cierto que el proceso de decisión de financiación y precios de un medicamento indicado para una enfermedad rara, formalmente, es el mismo desde el punto de vista administrativo, pero en la práctica, el diálogo con la administración es muy distinto. Como hemos comentado, en estos ensayos no hay un número elevado de pacientes, por lo que los desarrollos clínicos de estos medicamentos también son distintos y se basan en estándares distintos.

En este sentido, la generación de evidencia se produce por la investigación clínica, pero también con procesos que son muy largos y complejos, sobre todo cuando se llega a la fase de precios y financiación.

P.- Otro tema importante es el precio de los medicamentos, ya que La colaboración entre la Administración y la industria farmacéutica es clave para un acceso temprano a los medicamentos. ¿Qué es el modelo de pago por resultados?

Este es un sistema de precios dinámicos que está basado en medidas de pago por resultados. Nosotros en Roche hemos sido pioneros en pago por resultados. En el caso de Evrysdi no se trata exactamente de un pago por resultados, pero si es un precio dinámico basado en ir midiendo resultados e ir ajustando la variable resultados a la variable inversión del fármaco, por lo que no es un gasto del SNS.

Por ejemplo, en Oncología somos la compañía que más pago por resultados tiene y, en este caso, si hay pagos por resultados basados en variables objetivas y, en función de los resultados en cada paciente, los precios son distintos.

En el caso de Evrysdi también se miden resultados, pero el sistema es distinto y no supone una carga añadida desde el punto de vista presupuestario para el sistema.