La inteligencia artificial busca nuevos usos en medicamentos conocidos para enfermedades raras

Se han conseguido identificar posibles tratamientos para más de 17.000 enfermedades, muchas de ellas sin terapia aprobada en la actualidad

La inteligencia artificial ayuda a descubrir nuevos medicamentos para enfermedades raras

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Hay más de 7.000 enfermedades raras y no diagnosticadas.

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Un equipo de investigación ha diseñado una herramienta basada en inteligencia artificial (IA) que selecciona los mejores medicamentos, entre fármacos ya aprobados, que pueden utilizarse para tratar enfermedades raras.

Hay más de 7.000 enfermedades raras y no diagnosticadas. Aunque cada una de ellas afecta a un número relativamente pequeño de individuos, en conjunto suponen una enorme carga de sufrimiento y costes a 300 millones de personas en todo el mundo.

A pesar de esto, solamente entre 5% y 7% de las enfermedades raras cuentan con un tratamiento aprobado.

Desarrollar nuevos medicamentos requiere un esfuerzo y una inversión considerables, pero una nueva herramienta basada en inteligencia artificial puede dar un impulso al descubrimiento de nuevas terapias a partir de medicamentos ya existentes y aprobados.

Herramienta específica

La herramienta, llamada TxGNN, es la primera que se ha desarrollado de forma específica para identificar fármacos que pueden tratar enfermedades raras y otras condiciones para las cuales no existe terapia en la actualidad. Con ella han conseguido identificar posibles tratamientos para más de 17.000 enfermedades. Para muchas de ellas no existen terapias aprobadas en la actualidad.

Es la primera vez que se consigue una cifra tan elevada con un único sistema de IA. Los investigadores han indicado que el modelo podría ser de utilidad en más enfermedades aún. Su trabajo se ha publicado en la revista científica Nature Medicine y sus responsables, de la Universidad de Harvard (Boston, Estados Unidos) han puesto el sistema de IA a disposición de otros científicos de forma gratuita, animando a que lo usen en la búsqueda de nuevos tratamientos, sobre todo para enfermedades que no cuentan con opciones terapéuticas.

Marinka Zitnik, profesora de informática biomédica en esa universidad, ha dicho: «Con este instrumento queremos identificar nuevas terapias en todo el espectro de enfermedades, pero cuando se trata de enfermedades raras, ultra-raras y olvidadas, intuimos que este modelo podría ayudar a reducir las serias desigualdades que existen en el mundo de la salud».

Para ella, es la clave que permite concebir la IA «como una promesa de que algún día podremos reducir la carga de la enfermedad, encontrando utilidad a medicamentos ya conocidos, que es un método más rápido y menos costoso que desarrollar terapias desde cero».

El nuevo modelo tiene dos características clave: un identificador de tratamientos potenciales, con sus efectos secundarios, y otro que explica por qué se ha seleccionado.

En total, ha identificado posibles nuevas terapia entre unos 8.000 fármacos aprobados por la agencia reguladora estadounidense (FDA, de «Food and Drug Administration») con posible utilidad para 17.080 enfermedades. Además, ha señalado las que podrían tener efectos secundarios o contraindicaciones para algunas enfermedades, algo que hasta ahora se hace con el método ‘prueba y error’ en los primeros ensayos clínicos, que se centran en la seguridad.

Comparado con los esquemas actuales de IA para buscar nuevas indicaciones en medicamentos ya conocidos, ha resultado un 50% mejor. También tiene una precisión 35% mayor que la de otros para detectar contraindicaciones.

Además, al explicar el motivo de la decisión, el modelo inspira mayor confianza entre los clínicos que podrían utilizarlos, ha explicado el equipo de investigadores. La ventaja de usar fármacos ya aprobados es que son medicamentos ya conocidos, con perfil de seguridad definido, y que ya han superado las exigencias de la aprobación por parte de las autoridades.

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