Los medicamentos huérfanos tardan más de 600 días en ser comercializados en España tras aprobarse por Europa

En el día de las enfermedades minoritarias o raras, OrPhar-SEFH, Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria, explica que los medicamentos huérfanos tardan más de 600 días en ser comercializados en España tras aprobarse por la Agencia Europea del Medicamento.

El Dr. José Luis Poveda, coordinador de OrPhar-SEFH, lamenta la poca disponibilidad y excesiva demora en el acceso de este tipo de medicamentos disponibles en España.

El problema del acceso de los medicamentos huérfanos

Según el Informe de Evaluación la financiación y fijación de precio de los MMHH, en el SNS en el periodo 2016-2021, de los 131 medicamentos huérfanos autorizados en la UE a 31 de diciembre de 2021, solo 111 (el 84%) obtuvieron autorización de comercialización en España. Si bien de estos, solo 57 (43,5%) consiguieron reembolso público.

Para tenerlo más claro, los medicamentos huérfanos son los destinados a establecer un diagnóstico, prevenir, o tratar una enfermedad que ponga en peligro la vida del paciente o que conlleve una enfermedad crónica y que afecte a menos de 5 de cada 10.000 habitantes en la UE.

Su aprobación de comercialización debe pasar por cada Estado miembro que negocia por separado con las compañas farmacéuticas dando lugar a una gran variabilidad intracomunitaria.

Según el Instituto Nacional del Cáncer en Estados Unidos, es aquel medicamento que se usa para el tratamiento, la prevención o el diagnóstico de una enfermedad huérfana. Con frecuencia, estas enfermedades huérfanas son graves o potencialmente mortales. En 1983, el gobierno de los Estados Unidos aprobó una ley llamada Orphan Drug Act que proporciona a las compañías farmacéuticas ciertos beneficios financieros para la elaboración de medicamentos huérfanos que sean seguros y eficaces.

La Clínica Universidad de Navarra especifica que son fármacos que se usan para curar las enfermedades raras, y hoy 28 de febrero, se celebra su día.

Este tipo de medicamentos son muy difíciles de rentabilizar, ya que la investigación es cara y es difícil conseguir dinero para enfermedades que afectan a un número pequeño de personas.

Cómo es el proceso de aprobación en España

• Autorización de comercialización a través de la AEMPS tras la previa de la EMA
• La Dirección General de Cartera Básica de Servicios del SNS y Farmacia decide si el medicamento es de interés para el sistema de medicamentos financiados
• Fijación del precio por parte de la Comisión Interministerial de Precios de medicamentos
• Introducción en el ámbito autonómico. Son las comunidades quienes gestionan y financian tales fármacos a través de las agencias autonómicas.