En busca de la equidad para las enfermedades lisosomales

Alrededor de 1.200 personas y sus familias viven en España afectadas por enfermedades lisosomales. Estas son patologías congénitas, crónicas, progresivas y de afectación multiorgánica, que se producen como consecuencia del mal funcionamiento de los lisosomas, por un defecto funcional de distintas enzimas.

Desde la Asociación MPS-Lisosomales España llevamos trabajando cerca de 20 años para dar visibilidad a este grupo de 70 patologías poco frecuentes, que resultan graves e incapacitantes para las personas que las padecen. Debutan en la infancia y afectan seriamente a la calidad de vida y a la integración social de los pacientes.

Algunas enfermedades lisosomales cuentan en España con una alternativa terapéutica, que ralentiza la progresión de estas patologías y mejora sustancialmente la calidad y la esperanza de vida de los pacientes. Sin embargo, todavía existen barreras en el acceso a determinados fármacos para algunas enfermedades lisosomales en España.

Esto supone que algunos pacientes no pueden obtener de forma óptima y temprana a su tratamiento y, en muchos casos, se ven abocados a solicitar la autorización de prescripción del fármaco de forma individual y por vías alternativas de acceso a la financiación por el Sistema Nacional de Salud.

Este hecho deriva en que pacientes con una misma patología podrán o no recibir un tratamiento en función de la comunidad autónoma en la que residan. En un sistema sanitario que declaramos universal, no podemos consentir esta situación de inequidad y discriminación.

De acuerdo con la Ley 16/2003, de 28 de mayo, de Cohesión y Calidad del Sistema Nacional de Salud, la prestación de los servicios asistenciales de nuestro sistema sanitario, incluido el acceso al tratamiento, «se hará de forma que se garantice la continuidad asistencial, bajo un enfoque multidisciplinar, centrado en el paciente, garantizando la máxima calidad y seguridad en su prestación, así como las condiciones de accesibilidad y equidad para toda la población cubierta».

Recientemente hemos celebrado el Día Mundial de las Mucopolisacaridosis (MPS), y nuestra asociación ha querido alzar, una vez más, su voz para solicitar a las autoridades sanitarias que nos ayuden a velar por la protección de la salud de los pacientes con enfermedades lisosomales, de modo que no se obstaculice el acceso a los fármacos imprescindibles para mejorar su calidad y esperanza de vida, y que dicho acceso se realice de forma equitativa, con independencia de la comunidad autónoma de residencia del paciente.

Jordi Cruz
Director de MPS-Lisosomales España