Sylentis (Grupo PharmaMar) finaliza el ensayo de fase I con SYL1801 para enfermedades de retina

Sylentis, empresa del Grupo PharmaMar, ha anunciado este lunes la finalización del primer estudio de fase I con su compuesto en investigación SYL1801 para el tratamiento y/o prevención de la neovascularización coroidea, causa común de enfermedades de la retina, como Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE) o retinopatía diabética.

El ensayo se ha llevado a cabo en 36 voluntarios sanos con dos intervalos de tratamiento: dosis única ascendente (SAD, Single Ascending Dose), con un día de tratamiento y dosis múltiple ascendente (MAD, Multiple Ascending Dose), con siete días consecutivos de tratamiento. Se evaluaron cuatro niveles de dosis diferentes ascendentes de SYL1801 administradas una vez al día, mientras que las dosis más altas se administraron tanto una como dos veces al día. Todas las dosis administradas del SYL1801 en forma de solución oftálmica  fueron seguras y bien toleradas durante  el ensayo clínico.

SYL1801 supone un avance en el desarrollo de fármacos innovadores a través de la tecnología de silenciamiento génico basada en RNA de interferencia (RNAi): su administración en forma de gotas oftálmicas bloquea la síntesis del receptor NRARP (Proteínas con dominios Repetidos de Anquirinas Reguladas por Notch), implicado en la neovascularización coroidea (patología de DMAE) y que podría cambiar el paradigma del tratamiento de esta enfermedad.

Ana Isabel Jiménez, COO y directora de I+D de Sylentis, comenta que “la culminación de este fase I es un paso más para conseguir un tratamiento más eficaz, que suponga un menor trastorno y que sea menos doloroso para los pacientes ya que los fármacos que tradicionalmente se utilizan para este tipo de dolencias son anticuerpos. Es decir, moléculas de gran tamaño que no pueden llegar desde la superficie ocular hasta la retina por lo que se administran mediante inyecciones intravítreas”.

La aplicación de SYL1801 en forma de colirio podría ser una nueva opción terapéutica para el tratamiento de enfermedades de la retina que cursan con procesos de neovascularización.

Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE)

Se estima que el número de individuos con DMAE alcanzará los 288 millones en 2040. La DMAE es la principal causa de discapacidad visual irreversible en la población anciana de los países desarrollados, representando el 8% de todos los casos de ceguera a nivel mundial. De hecho, la prevalencia global de la DMAE entre los 45 y 85 años de edad es del 8,7%.

Actualmente, la DMAE neovascular se trata con inyecciones intravítreas regulares de agentes anti-VEGF, un procedimiento muy incómodo para los pacientes y que suponen una gran inversión económica y de tiempo para los sistemas de salud.