Giro inesperado de la viagra: uno de sus componentes logra mejorar una enfermedad cerebral en niños

Una enfermedad rara que afecta a niños y que, hasta ahora, no tiene tratamiento aprobado podría haber encontrado un aliado inesperado en un medicamento muy conocido. Se trata del sildenafilo, un compuesto utilizado en fármacos como la Viagra. Aunque es famoso por su uso en adultos, un nuevo estudio ha descubierto que podría ayudar a mejorar los síntomas del síndrome de Leigh, una enfermedad neurológica grave que aparece en la infancia.

El síndrome de Leigh es un trastorno poco frecuente que afecta al cerebro y a los músculos. Se produce porque las células del cuerpo no son capaces de generar suficiente energía para funcionar correctamente. Los síntomas suelen comenzar en los primeros años de vida y empeoran progresivamente. Entre ellos se encuentran la debilidad muscular, los problemas de movimiento, las convulsiones y las dificultades en el desarrollo. En muchos casos, la enfermedad reduce considerablemente la esperanza de vida y, en la actualidad, no existe un tratamiento específico aprobado.

Los investigadores decidieron probar el sildenafilo como posible opción terapéutica y los resultados fueron sorprendentes. En un pequeño estudio con seis pacientes, cuyas edades iban desde los nueve meses hasta los 38 años, el medicamento se administró durante varios meses. En ese tiempo, algunos pacientes mostraron mejoras claras, como un aumento de la fuerza muscular, una reducción de los síntomas neurológicos y una mejor recuperación tras episodios graves. En casos concretos, los avances fueron especialmente llamativos: un niño multiplicó por diez la distancia que podía caminar, otro dejó de sufrir crisis frecuentes y un tercer paciente dejó de tener convulsiones.

El sildenafilo actúa relajando los vasos sanguíneos y mejorando la circulación, motivo por el que también se utiliza en algunos bebés con problemas pulmonares. Los científicos creen que este efecto podría facilitar que las células reciban mejor oxígeno y energía, algo fundamental en una enfermedad como el síndrome de Leigh, donde el problema principal es precisamente la falta de energía en las células.

Células madre

Para llegar a este descubrimiento, los investigadores utilizaron una técnica innovadora en el laboratorio. Tomaron células de la piel de pacientes y las transformaron en células madre, capaces de convertirse en distintos tipos celulares. A partir de ellas generaron células nerviosas que reproducían los defectos de la enfermedad. Posteriormente, probaron más de 5.000 sustancias diferentes para comprobar si alguna mejoraba su funcionamiento. Entre todas, el sildenafilo destacó por sus efectos positivos. Estos resultados se confirmaron después en modelos más avanzados y en animales antes de dar el paso a probarlo en pacientes.

A pesar de los resultados prometedores, los científicos insisten en que se trata de un primer paso. El estudio es pequeño y todavía se necesitan investigaciones más amplias para confirmar su eficacia y seguridad. Sin embargo, existe un punto a favor importante: este medicamento se utiliza desde hace años y se conoce bien su perfil de seguridad, incluso en niños en determinadas situaciones.

El síndrome de Leigh afecta aproximadamente a uno de cada 36.000 niños, lo que dificulta enormemente la investigación. Al haber pocos pacientes, resulta complicado realizar estudios a gran escala. Por eso, cada avance, por pequeño que sea, representa una oportunidad valiosa para mejorar la vida de quienes padecen esta enfermedad.