La FDA aprueba el medicamento más caro del mundo: 3,5 millones de dólares por dosis para la hemofilia B

Las autoridades sanitarias estadounidenses aprobaron ayer, martes, la primera terapia genética para la hemofilia, un tratamiento único de 3,5 millones de dólares para el trastorno de la coagulación de la sangre. Se trata de una terapia génica para la hemofilia B, desarrollada por una farmacéutica australiana y que puede cambiar por completo la vida de los pacientes que la padecen.

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, en inglés) autorizó Hemgenix, un tratamiento intravenoso para adultos con hemofilia B, la forma menos común del trastorno genético que afecta principalmente a los hombres. En la actualidad, los pacientes reciben frecuentes y costosas inyecciones intravenosas de una proteína que ayuda a la coagulación de la sangre y evita las hemorragias.

«La aprobación de hoy brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan una alta carga de enfermedad asociada con esta forma de hemofilia», fueron las palabras con las que Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA anunció la aprobación de este tratamiento.

La empresa farmacéutica CSL Behring anunció el precio de 3,5 millones de dólares poco después de la aprobación de la FDA, afirmando que su medicamento reduciría en última instancia los costes de la atención sanitaria porque los pacientes tendrían menos incidentes de hemorragia y necesitarían menos tratamientos de coagulación. El precio parecía superar el de otras terapias genéticas, cuyo precio superaba los 2 millones.

Para aprobarlo, evaluaron dos estudios de 57 hombres adultos entre 18 y 75 años de con hemofilia B grave o moderadamente grave. La eficacia fue establecida en función de las «reducciones en la tasa de sangrado anualizada» (ABR) de los hombres. En uno de los estudios, los participantes tuvieron «aumentos en los niveles de actividad del factor IX, una menor necesidad de profilaxis de reemplazo de factor IX de rutina y una reducción del 54 % en la ABR en comparación con la línea de base».

Como la mayoría de los medicamentos en Estados Unidos, la mayor parte del coste del nuevo tratamiento lo pagarán las aseguradoras -no los pacientes-, incluidos los planes privados y los programas gubernamentales.

Tras décadas de investigación, las terapias génicas han empezado a remodelar el tratamiento de los cánceres y las enfermedades hereditarias raras con medicamentos que pueden modificar o corregir mutaciones incrustadas en el código genético de las personas. Hemgenix es el primer tratamiento de este tipo para la hemofilia, y varios otros fabricantes de medicamentos están trabajando en terapias génicas para la forma más común del trastorno, la hemofilia A.

La hemofilia afecta casi siempre a los hombres y está causada por mutaciones en el gen de una proteína necesaria para la coagulación de la sangre. Los pequeños cortes o hematomas pueden poner en peligro la vida, y muchas personas necesitan tratamientos una o más veces por semana para evitar hemorragias graves. Si no se trata, la enfermedad puede provocar hemorragias que se filtran a las articulaciones y los órganos internos, incluido el cerebro.

Hemgenix suministra un gen funcional para la proteína de la coagulación en el hígado, donde se fabrica como se ha publicado en CBS News. La hemofilia B afecta a 1 de cada 40.000 personas y representa aproximadamente el 15% de los enfermos, según la FDA.

La FDA ha concedido la aprobación basándose en dos pequeños estudios, uno de los cuales demostró que los que tomaban el fármaco presentaban mayores niveles de la proteína de coagulación.