Dr. Van Den Berg: «Estamos más cerca de encontrar un tratamiento eficaz para la ELA»

Durante el congreso ENCALS 2026 celebrado el pasado mes de junio en Madrid, OKSALUD entrevistó al Prof. Dr. Leonard van den Berg, presidente del Consorcio Europeo de Investigación para la cura del ELA (TRICALS), profesor de Neurología en el University Medical Center Utrecht y miembro del Steering Committee del ensayo clínico PREVAiLS, para conocer de primera mano en qué horizonte se podría alcanzar una cura para esta enfermedad.

PREGUNTA.- ¿Qué supone para la comunidad científica europea celebrar este encuentro y qué mensajes se quieren transmitir?

RESPUESTA.- Es un hito muy importante. Se demuestra que muchos neurólogos y científicos estamos trabajando intensamente para encontrar la causa del ELA y conseguir un tratamiento eficaz. El mensaje fundamental que deseo transmitir es que la comunidad científica está realizando un esfuerzo intenso y sostenido para alcanzar este objetivo.

Ya hemos logrado desarrollar un tratamiento específico para los pacientes con ELA que presentan una mutación concreta en el gen SOD1. Aunque esta alteración genética afecta únicamente al 1-2% de los pacientes, disponemos ya de una terapia capaz de estabilizar la enfermedad e incluso, en algunos casos, mejorar su evolución. Esto demuestra que la ELA es tratable cuando contamos con el abordaje terapéutico adecuado. Por eso estamos aquí trabajando con determinación para encontrar un tratamiento eficaz para todos los pacientes con ELA.

P.-¿Estamos viviendo un punto de inflexión en la investigación de la ELA?

R.- Sí y confío en que así seguirá siendo. Hemos identificado los genes implicados en la ELA y cada vez comprendemos mejor por qué algunas personas la desarrollan y otras no. También estamos avanzando en el conocimiento de la ciencia básica y de los mecanismos que la desencadenan.

El reto de la comunidad científica está ahora en poder transformar esos conocimientos en tratamientos eficaces, y estoy convencido de que ese momento se acerca. Cada vez más empresas están dedicando recursos y talento a la ELA; más de quince compañías han presentado sus investigaciones y progresos en el Congreso ENCALS. La esperanza es hoy mayor que nunca: estamos más cerca de encontrar un tratamiento eficaz, y seguimos trabajando con determinación para lograrlo lo antes posible.

P.-¿Cuáles han sido los descubrimientos científicos más relevantes en el conocimiento de sus mecanismos biológicos y genéticos?

R. En los últimos años hemos avanzado especialmente en la comprensión genética de la ELA. Además del gen SOD1, para el que ya existe un tratamiento específico, otro gen relevante es FUS, que también está en proceso de desarrollo terapéutico y muestra resultados prometedores. Esto significa que podríamos disponer de una segunda forma de ELA tratable, y que el porcentaje de pacientes con opciones terapéuticas podría llegar al 10–20% en el futuro.

Las terapias génicas representan uno de los avances más emocionantes: permiten modificar o eliminar proteínas tóxicas dentro de las motoneuronas, que son las responsables del daño en la ELA. Sabemos que la enfermedad está asociada a la presencia anómala de proteínas que no deberían acumularse en estas células.

Ya contamos con un tratamiento dirigido a una de estas proteínas, y se están desarrollando otros enfoques, como anticuerpos específicos o estrategias para bloquear su entrada en la célula o facilitar su eliminación. Todo ello abre un camino terapéutico muy esperanzador.

P.- ¿Cree que nos dirigimos hacia una ELA tratada de forma personalizada según el perfil genético o molecular de cada paciente como en la oncología?

R.- Vamos muy por detrás de la oncología. En los últimos cinco, diez años ha dispuesto de fondos casi ilimitados para investigación, por lo que ya se puede tratar a cada paciente de su tipo específico de tumor.

Sin embargo, la ELA ha sido una enfermedad desconocida durante mucho tiempo y se ha dispuesto de poca financiación. Actualmente, la ELA de precisión se puede aplicar entre el 1 y el 10% de los enfermos. Pero tenemos la esperanza de disponer de los recursos suficientes para traducir lo que encontramos en el laboratorio y en la práctica clínica hacia el tratamiento de precisión, que es lo que está pasando ahora en la oncología.

P.-¿Qué papel desempeñan redes como ENCALS y TRICALS para encontrar nuevos tratamientos y evitar duplicidades en la investigación?

R.- No creo que la cura vaya a surgir del trabajo aislado de un solo laboratorio o de un único grupo de investigación. Necesitamos colaborar, dialogar y compartir datos. Y lo estamos haciendo cada vez mejor. Gracias a la digitalización podemos intercambiar más información y manejar volúmenes de datos cada vez mayores.

Redes como ENCALS desempeñan un papel esencial al facilitar encuentros y coordinación entre equipos, y TRICALS impulsa la puesta en marcha de nuevos estudios, apoya a empresas y grupos de investigación en el diseño de ensayos clínicos y promueve la evaluación de nuevas terapias. Además, está contribuyendo a la creación de una base de datos europea, un recurso clave para acelerar el desarrollo de tratamientos más eficaces. Esta colaboración internacional es, sin duda, uno de los motores que nos acercará antes a nuevos tratamientos para la ELA.

P.- Si volviéramos a hablar dentro de diez años, ¿cómo le gustaría que hubiera cambiado el panorama de la ELA y qué hito científico le gustaría haber alcanzado?

R.- Diez años pueden parecer mucho, pero para los pacientes, cuya esperanza de vida media es de apenas tres años, cada avance cuenta. Debemos mantener nuestro compromiso con la búsqueda de una cura. Espero que en una década hayamos logrado un progreso decisivo. Para mí, en diez años, las probabilidades son del cien por cien. Y si volviéramos a hablar, espero que lo hagamos en la playa tras haber encontrado esa cura. (RISAS).