Adiós a llevar gafas: un giro radical de la ciencia confirma lo que nadie esperaba
En un avance sin precedentes en la medicina ocular, un tratamiento experimental con células madre reprogramadas ha logrado restaurar la visión en pacientes que padecían degeneración macular asociada a la edad (DMAE) en su fase más avanzada. Esta enfermedad, la principal causa de ceguera irreversible en adultos, afecta a cientos de millones de personas en el mundo y, hasta ahora, carecía de un tratamiento capaz de revertir su curso.
Por primera vez, personas diagnosticadas con la forma más grave de la enfermedad (aquellas en las que la pérdida de visión se considera permanente e irreversible) han recuperado capacidad de lectura y visión funcional tras recibir trasplantes de células especializadas derivadas de células madre. Los resultados, publicados recientemente en la revista Cell, podrían ser un punto de inflexión en el campo de la medicina regenerativa ocular.
El primer ensayo en humanos: señales esperanzadoras
La degeneración macular asociada a la edad, especialmente en su forma seca, afecta al 90% de los pacientes con DMAE. Se caracteriza por el deterioro progresivo de las células epiteliales pigmentarias de la retina. Con el tiempo, estas células pierden su capacidad de funcionar y mueren, privando al ojo de su sistema de soporte para los fotorreceptores. El resultado es una pérdida progresiva de la visión central, de manera que leer, reconocer caras o conducir se vuelve cada vez más difícil hasta desembocar en una ceguera funcional.
Pese a décadas de investigación, la forma seca de la enfermedad ha resistido todos los intentos por detenerla. Existen tratamientos paliativos, pero ninguno capaz de revertir el daño estructural. Hasta ahora.
El equipo liderado por el profesor Rajesh C. Rao, de la Universidad de Michigan, ha completado el primer ensayo clínico en humanos (fase 1/2a) con pacientes que se encontraban en el estadio más avanzado de la enfermedad. Es decir, personas para quienes cualquier mejora visual era considerada clínicamente imposible.
Según Rao, los resultados iniciales fueron sorprendentes incluso para los investigadores. «Estábamos satisfechos con los datos de seguridad, pero la parte emocionante fue que la visión de los pacientes también mejoraba», afirma.
En este ensayo preliminar participaron seis pacientes. Los investigadores evaluaron distintas dosis de células trasplantadas, y uno de los mayores hallazgos fue que la dosis más baja, de 50.000 células, no sólo resultó segura, sino que produjo las mejoras visuales más significativas. Los pacientes tratados con esta dosis lograron ver 21 letras más en una cartilla oftalmológica transcurrido un año desde el procedimiento. El ojo no tratado no mostró progresos, lo que refuerza la solidez del efecto terapéutico. Asimismo, los pacientes no mostraron efectos adversos graves, como rechazo, inflamación severa o tumores.
Cómo funciona el tratamiento
El núcleo de este avance se basa en el uso de células madre adultas reprogramadas, obtenidas de retinas de donantes post mortem. Estas células se convierten en células epiteliales pigmentarias de la retina (EPR), las células que se destruyen en la degeneración macular seca. El procedimiento es el siguiente:
- Las células reprogramadas se cultivan y diferencian en laboratorio.
- Se implantan quirúrgicamente bajo la retina del paciente, en la zona donde las células originales han muerto.
- Las nuevas células se integran en la estructura del ojo, restaurando las funciones del EPR: nutrir los fotorreceptores, eliminar desechos y mantener la estabilidad del tejido.
Sin un EPR funcional, los fotorreceptores mueren. Con un EPR restaurado, algunos de ellos pueden recuperar parte de su actividad, lo que explicaría las mejoras observadas. La ausencia de inflamación peligrosa o tumores en todos los pacientes tratados permite al equipo de Michigan avanzar a las siguientes fasesdel ensayo.
Las próximas etapas contemplan dosis mayores (150.000 y 250.000 células trasplantadas) para evaluar si el efecto terapéutico se puede potenciar sin comprometer la seguridad. El hecho de que pacientes considerados «ceguera irreversible» recuperen capacidad de lectura supone un cambio de paradigma. Hasta hace poco, la medicina se limitaba a intentar frenar la progresión de la degeneración macular.
Pero este enfoque propone algo distinto: reconstruir el tejido perdido. Rao reconoce la importancia del camino por recorrer, pero también subraya el valor de los resultados obtenidos hasta la fecha: «Estamos agradecidos a todos nuestros participantes por permitirnos entender mejor si esta intervención es lo suficientemente segura como para convertirse en una terapia futura».
Otros estudios en marcha
Más allá de las células madre, otra de las líneas que está generando grandes expectativas es el implante PRIMA, una tecnología que combina un chip subretiniano con unas gafas inteligentes para reemplazar parcialmente la función de los fotorreceptores perdidos. En el ensayo clínico publicado en New England Journal of Medicine, 27 de los 32 participantes fueron capaces de volver a leer un año después del implante. El sistema consiste en un chip diminuto, más fino que una pestaña, implantado justo bajo la retina.
Otro avance prometedor procede de la Universidad de California en Irvine, cuyos investigadores han estudiado la relación entre la degeneración visual y la pérdida de ciertas grasas esenciales en el ojo que se van reduciendo con la edad. En modelos animales, la modificación del metabolismo de los lípidos ha demostrado poder detener e incluso revertir rasgos clave de la degeneración macular.
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