Un fármaco innovador devuelve la vista: científicos logran revertir el daño en la retina

• Janire Manzanas
• Graduada en Marketing y experta en Marketing Digital. Redactora en OK Diario. Experta en curiosidades, mascotas, consumo y Lotería de Navidad.
• • 02/05/2025 18:00
  • Actualizado: 02/05/2025 18:00

La pérdida de visión, una de las condiciones más devastadoras para la calidad de vida, afecta a millones de personas en todo el mundo. Con el envejecimiento progresivo de la población, las enfermedades degenerativas de la retina, como la retinitis pigmentaria y la degeneración macular, se están volviendo más comunes, sin que hasta ahora exista una cura efectiva. Aunque algunos tratamientos logran ralentizar la progresión del daño, ninguno había sido capaz de revertir la pérdida visual una vez instalada. En este contexto, un equipo de investigadores surcoreanos ha marcado un hito científico que podría cambiar para siempre el panorama de la oftalmología regenerativa.

Científicos del Instituto Avanzado de Ciencia y Tecnología de Corea (KAIST) han desarrollado un nuevo fármaco que, además de detener el daño, tabién logra regenerar las neuronas de la retina y recuperar la visión. La clave del hallazgo radica en la identificación de una proteína, llamada PROX1, que impide la regeneración en los mamíferos. Al bloquear esta proteína, los investigadores consiguieron que las células de sostén del ojo, conocidas como glías de Müller, reactivaran su capacidad regenerativa, algo que hasta ahora solo se había observado en especies como los peces.

Científicos logran regenerar la retina

Este avance representa la primera evidencia de regeneración neural duradera en retinas de mamíferos, un paso revolucionario en el tratamiento de enfermedades visuales. La investigación, liderada por el profesor Jin Woo Kim, contó con la participación del doctorando Museong Kim y la doctora Eun Jung Lee. Mediante la administración de un anticuerpo neutralizante de PROX1 en modelos murinos de enfermedades retinianas, lograron recuperar la estructura de la retina y restablecer la visión.

En concreto, la terapia se aplicó en ratones con retinitis pigmentaria, una patología que conlleva la pérdida progresiva de las células fotorreceptoras. El tratamiento consistió en la administración de un virus adenoasociado modificado (AAV2) que transportaba el gen codificante del anticuerpo contra PROX1. Este anticuerpo, al unirse a la proteína fuera de las células, impide su absorción por parte de las glías de Müller, permitiendo que éstas se dediferencien y generen nuevas neuronas.

Este descubrimiento se basa en una comparación entre la regeneración retiniana en peces, capaces de recuperar la visión tras un daño, y mamíferos, cuya retina permanece inerte ante lesiones. En los peces, las glías de Müller responden a daños activándose y convirtiéndose en células madre que regeneran la retina. En los mamíferos, sin embargo, PROX1 bloquea este proceso, actuando como freno biológico.

El estudio demostró que PROX1 no se genera internamente en las glías de Müller, sino que es secretado por las neuronas dañadas, acumulándose en el entorno extracelular y siendo absorbido por estas células, inhibiendo así su potencial regenerativo. Al interrumpir esta transferencia mediante un anticuerpo específico, se reactivó la regeneración.

La empresa Celliaz Inc., una startup biotecnológica derivada del laboratorio del profesor Kim, ha comenzado a desarrollar esta terapia para su aplicación clínica. Actualmente están finalizando la optimización del anticuerpo, denominado CLZ001, con el objetivo de iniciar estudios preclínicos en humanos en los próximos años. Se espera que los ensayos clínicos puedan comenzar para el año 2028, abriendo una nueva etapa en el tratamiento de enfermedades retinianas incurables.

La importancia de este avance va más allá del ámbito oftalmológico. PROX1 también está presente en otras regiones del sistema nervioso central, como el hipocampo y la médula espinal. Su capacidad para inhibir la proliferación de células madre y promover la diferenciación celular sugiere que esta estrategia podría aplicarse en otros contextos de daño neuronal, como lesiones medulares o enfermedades neurodegenerativas.

Además del impacto clínico, el hallazgo aporta una comprensión más profunda de los mecanismos que regulan la regeneración celular en mamíferos. La idea de que las células pueden recuperar capacidades perdidas abre nuevas líneas de investigación en biomedicina y terapia génica. Este tipo de avances podría ser clave para el desarrollo de medicina regenerativa personalizada.

El equipo de KAIST ha publicado estos resultados como parte de una estrategia para captar colaboraciones internacionales y financiamiento para acelerar el desarrollo del tratamiento. Su objetivo final es ofrecer una solución real y efectiva para millones de personas que enfrentan la ceguera irreversible.

Aunque aún faltan etapas importantes, como la validación en modelos humanos y la aprobación regulatoria, la evidencia obtenida hasta ahora es prometedora. De confirmarse los resultados en ensayos clínicos, estaríamos ante uno de los mayores hitos en la historia de la medicina oftalmológica.

En conclusión, este descubrimiento no sólo representa una esperanza real y tangible para quienes han perdido la visión a causa de un daño retiniano, sino que también inaugura una nueva era prometedora en la medicina regenerativa, en la que la posibilidad de restaurar tejidos neuronales se convierte en una meta alcanzable. La ciencia, una vez más, nos demuestra que los límites de lo posible están hechos para ser explorados, desafiados y, finalmente, superados con conocimiento y perseverancia.