La terapia génica llega al cerebro

El equipo de investigación de José A. Obeso en el Centro Integral de Neurociencias AC HM CINAC, ha demostrado que es posible -y seguro- introducir terapia génica mediante virus en el cerebro de primates de manera controlada y no invasiva. El logro de estos investigadores es haber abierto temporalmente la barrera hematoencefálica, un sistema de seguridad que protege el cerebro, pero también impide que los tratamientos lleguen a él. Para lograrlo han usado ultrasonidos de baja intensidad (LIFU) en regiones cerebrales específicas para pacientes con enfermedad de Parkinson.

Los resultados obtenidos en paralelo en pacientes con enfermedad de Parkinson, que demuestran la seguridad y viabilidad de la apertura de la barrera hematoencefálica abren la puerta a nuevos escenarios y representan un punto de partida para futuros ensayos con aplicación en otras enfermedades neurodegenerativas y tumores cerebrales.

Los resultados de la investigación acaban de ser publicados en la revista científica «Science Advances». Los autores principales son los investigadores de HM CINAC Javier Blesa y José Ángel Pineda-Pardo y expertos pertenecientes al Centro de Investigación Biomédica en Red sobre Enfermedades Neurodegenerativas (CIBERNED) dependiente del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII). También han colaborado científicos de la Universidad de Kyoto (Japón).

Procedimiento seguro

Los virus que sirven para transportar la terapia se inyectaron a través de una vena periférica y penetraron al cerebro gracias a la apertura de la barrera hematoencefálica. «Es importante destacar que, al ser una apertura focal, los vectores virales llegan únicamente a la región en la que se ha actuado, evitando la interacción con el resto de las estructuras cerebrales, lo que permitirá en última instancia el diseño de estrategias terapéuticas personalizadas. En este estudio hemos demostrado que el suministro de terapia génica es seguro, sin daño visible en el cerebro», ha aclarado Pineda-Pardo.

Se logró administrar por vía intravenosa adenovirus tipo 9 a regiones del cerebro afectadas en la enfermedad de Parkinson, sin que se observaran efectos secundarios negativos, ni daños en los tejidos. El estudio sugiere que esta administración podría generalizarse a otros vectores virales utilizados en terapia génica.

«Nuestro equipo y HM CINAC están especialmente implicados en la enfermedad de Parkinson, pero esto se podría aplicar a otras enfermedades como la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Huntington o la Esclerosis Lateral Amiotrófica. Hay que tener en cuenta que existen numerosas moléculas que podrían llegar al cerebro de forma más eficiente con este tipo de procedimiento», ha añadido Blesa.