España autoriza Jakavi, primer tratamiento para la enfermedad de injerto contra el receptor

El Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación en el Sistema Nacional de Salud de Jakavi (ruxolitinib) de Novartis para el tratamiento de pacientes mayores de 12 años con enfermedad del injerto contra el receptor (EICR) aguda o crónica tratados previamente con corticosteroides u otros tratamientos sistémicos. Se trata del primer y único inhibidor de JAK 1/2 autorizado en Europa que proporciona una alternativa terapéutica eficaz para estos pacientes.

La EICR es una de las complicaciones más graves del trasplante de progenitores hematopoyéticos, y está asociada a un elevado riesgo de muerte y gran impacto en calidad de vida de los pacientes. Este tipo de trasplantes es un tratamiento habitual y, muchas veces, la única opción curativa para diversas enfermedades hematológicas, incluyendo ciertos tipos de leucemias y linfomas. Sin embargo, aproximadamente el 59% de los pacientes que se someten a este tipo de trasplantes desarrollan EICR aguda o crónica.

Esta complicación surge cuando unas células inmunológicas del donante (linfocitos T) reaccionan con proteínas en las células del huésped y las atacan desencadenando una importante reacción autoinmune o inflamatoria causando daño en diversos órganos y tejidos. Los afectados por esta afección pueden experimentar síntomas en la piel, el tracto gastrointestinal, el hígado, principalmente en la EICR aguda, mientras que la EICR crónica se caracteriza por una lesión tisular progresiva y fibrosis afectando un mayor abanico de órganos como la boca, los ojos, los genitales, los pulmones, y las articulaciones, poniendo en riesgo la vida del paciente.

La doctora Anna Sureda, presidenta de la Sociedad Europea de Trasplante de Sangre y Médula Ósea y jefe de Servicio de Hematología y del Programa de Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas en el Institut Català d’Oncologia, señala que «el tratamiento de la EICR es multidisciplinar a causa de la afectación de diferentes órganos, especialmente en las formas crónicas. Actualmente, el tratamiento estándar de primera línea sigue siendo el uso de corticoides. Aun así, aproximadamente la mitad de los pacientes fracasan a causa de resistencia o intolerancia a los mismos. Es por ello, que el abordaje de estos pacientes sigue suponiendo una gran necesidad médica no cubierta». Hasta la llegada de Jakavi, los pacientes se enfrentaban a un pronóstico incierto debido a la escasez de opciones terapéuticas efectivas.

En palabras de Lupe Martínez, directora Médica de Novartis, «la llegada de Jakavi para la EICR en España marca un nuevo hito en nuestro compromiso de aportar innovación a los pacientes que más lo necesitan. Con la nueva indicación del fármaco queremos contribuir a redefinir el tratamiento de los pacientes que, tras un proceso tan duro como un trasplante, se ven afectados por esta enfermedad y no encuentran soluciones eficaces. Esperamos que la disponibilidad de esta nueva opción terapéutica marque una diferencia significativa en la vida de las personas que se enfrentan a un desafío de salud tan complejo».

La aprobación del tratamiento para la EICR se basa en los prometedores resultados de los ensayos clínicos pivotales de Fase III REACH2 (para la EICRa) y REACH3 (en EICRc). Estos ensayos demostraron la superioridad de ruxolitinib en la tasa de respuesta global (TRG), en comparación con la mejor terapia disponible (MTD). En el estudio REACH2, el fármaco de Novartis mostró una TRG del 62% en el día +28, en comparación con el 39% con la MTD. Mientras tanto, el estudio REACH3 reflejó una TRG superior en la semana 24 (50% frente al 26%) con una mejor TRG en cualquier momento hasta el día 28 más elevada (76% frente al 60%), en comparación con la MTD, en pacientes con EICR crónica refractarios/dependientes a corticoesteroides.