Obesidad grave en niños: el Hospital Niño Jesús lidera un ensayo pionero sobre su causa genética

• Diego Buenosvinos
• Especialista en periodismo de salud, política sanitaria y análisis de opinión en OKDIARIO.
• • 04/03/2025 06:40
  • Actualizado: 04/03/2025 06:40

La prestigiosa revista científica The Lancet Diabetes Endocrinology ha publicado los resultados del primer ensayo clínico, a nivel mundial, que investiga el uso del medicamento setmelanotida para el tratamiento de obesidad en niños menores de 6 años con una enfermedad genética en la vía MC4R hipotalámica. Dicha vía es responsable de regular el hambre, la ingesta calórica y el gasto energético.

Esta vía hipotalámica es un componente esencial del cerebro que desempeña un papel fundamental en la regulación del apetito, el metabolismo y, en consecuencia, en el control del peso corporal. A lo largo de los años, los avances en la neurociencia han permitido entender mejor cómo las señales que atraviesan esta vía afectan a la homeostasis energética y, por ende, a nuestra salud metabólica. En este reportaje, exploramos qué es la vía MC4R, cómo funciona y por qué es crucial en la lucha contra la obesidad.

El receptor de melanocortina, es un receptor de proteínas situado en el hipotálamo, una región clave en el cerebro que regula muchas funciones fisiológicas esenciales, como el hambre, el equilibrio energético y la temperatura corporal. Este receptor está involucrado en una vía de señalización crucial para mantener el equilibrio de la energía en el cuerpo, conocida como la vía hipotalámica.

Hasta ahora todos los estudios se habían hecho en niños mayores de 6 años y adolescentes. Los resultados de este nuevo ensayo respaldan el beneficio del fármaco como intervención temprana para controlar la obesidad en este tipo de pacientes y la sensación de hiperfagia (apetito excesivo e ingestas descontroladas de alimentos) Este ensayo multicéntrico, abierto en fase 3, se ha realizado en Estados Unidos, Reino Unido, España y Australia. En nuestro país el investigador principal es el profesor Jesús Argente, Jefe de los Servicios de Pediatría y Endocrinología del Hospital público Infantil Universitario Niño Jesús y Catedrático de la Universidad Autónoma de Madrid.

Durante 52 semanas se trató con este medicamento a pacientes pediátricos de 2 a 5 años con obesidad grave de inicio temprano por alteraciones genéticas en la vía MC4R del hipotálamo. La investigación demuestra que este fármaco reduce el hambre y el peso y evidencia su empleo como terapia dirigida para el tratamiento temprano en estos pacientes.

Aunque en la actualidad se considera una enfermedad rara, a medida que se van realizando más estudios van apareciendo más casos. Se estima que representa entre el 5 -7% de las obesidades. El profesor Argente además es uno de los autores de un estudio publicado en The Lancet Diabetes Endocrinology sobre la obesidad hipotalámica. Cualquier lesión en el hipotálamo debida a un tumor, inflamación en el cerebro, cirugía cerebral o traumatismo craneal puede provocar este tipo de obesidad. Este artículo analiza el estado actual clínico de esta enfermedad y recoge un listado de todos los genes que se conocen hasta la fecha que están involucrados en las obesidades causadas por una alteración genética.