España autoriza el ensayo clínico de un nuevo tratamiento para la ELA del CSIC

La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha autorizado el inicio del ensayo clínico de fase I del fármaco AP-2, desarrollado en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del CSIC, para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

El ensayo comenzará en abril con voluntarios sanos para evaluar seguridad y farmacocinética, y en enero de 2027 se prevé su administración en pacientes. AP-2, designado medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento en 2025, fue desarrollado por el Grupo de Química Médica y Biológica Traslacional del CIB-CSIC y su desarrollo se impulsa a través de la spin-off Molefy Pharma.

En octubre de 2025, la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) designó al medicamento AP-2, desarrollado por el Grupo de Química Médica y Biológica Traslacional que dirigen Ana Martínez y Carmen Gil en el CIB-CSIC, como medicamento huérfano. Esta designación, concedida a tratamientos destinados a enfermedades raras o con escasa rentabilidad comercial, supuso la validación de su potencial terapéutico y el impulso decisivo para el desarrollo clínico.

Ahora, tras la autorización de la AEMPS, comenzará la fase I del ensayo clínico con su administración a 70 voluntarios sanos para evaluar su seguridad y farmacocinética, es decir, cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina el fármaco en el organismo. Tras esta primera fase, que se desarrollará a partir del mes de abril en la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Universitario de La Princesa en Madrid, se espera progresar a la fase Ib, que consistiría en seguir evaluando la seguridad del compuesto para descartar posibles efectos tóxicos, ya en pacientes de ELA.

El fármaco AP-2 pretende restaurar la función de TDP-43, una proteína patológicamente alterada en los pacientes de ELA que provoca la muerte de las motoneuronas (células del sistema nervioso encargadas de transmitir señales desde el cerebro o la médula espinal hasta los músculos) y, consiguientemente, el avance de la enfermedad. El fármaco AP-2 ha logrado revertir la anomalía de TDP43, restaurando así su equilibrio natural, tanto en modelos celulares como en animales transgénicos.

Enfermedad sin tratamiento

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa que provoca la muerte progresiva de las motoneuronas, causando la pérdida de movimiento en los músculos y, por tanto, la capacidad del paciente de moverse, hablar, comer e incluso respirar.

Actualmente, esta enfermedad considerada rara no tiene cura y la esperanza de vida desde su diagnóstico se encuentra entre los cinco y seis años. Según datos de la Sociedad Española de Neurología (SEN), entre 4.000 y 4.500 personas padecen esta enfermedad en España y cada año se diagnostican entre 900 y 1.000 nuevos casos.

Para el tratamiento de la ELA esporádica (la forma más común de la enfermedad, causante de en torno al 90% de los casos) sólo existe un fármaco aprobado en Europa, el riluzol, un medicamento paliativo que mejora la sintomatología y alarga la esperanza de vida entre tres y seis meses. Por ello, el inicio del ensayo clínico de AP-2 supone un avance en la investigación y un hito relevante en la búsqueda de una cura definitiva.