Descubierto un prometedor candidato a fármaco para la prevención de la diabetes tipo 1

Investigadores de la Universidad de Helsinki (Finlandia) han investigado los mecanismos de acción de los genes de riesgo asociados a la diabetes de tipo 1 con el objetivo de encontrar métodos novedosos para la prevención de la enfermedad.

Según este estudio, publicado en la revista científica ‘Nature Communications’, la diabetes de tipo 1 podría prevenirse inhibiendo un gen asociado a la aparición de la enfermedad.

Un fármaco basado en el mismo mecanismo ya ha sido aprobado para el tratamiento de otra enfermedad autoinmune, la psoriasis, en Estados Unidos, lo que podría impulsar el desarrollo de terapias farmacológicas para la diabetes.

La incidencia de la diabetes de tipo 1 es mayor en Finlandia que en cualquier otro país. Aunque se han identificado cientos de genes subyacentes a la enfermedad, los mecanismos de acción de la mayoría de ellos siguen sin estar claros.

En otras palabras, es posible identificar a los individuos con alto riesgo de desarrollar la enfermedad, pero hasta ahora no se ha encontrado ningún medio eficaz para prevenir su progresión sin riesgo de efectos adversos significativos.

«Nos centramos en un gen conocido como TYK2, ya que se sabe que sus mutaciones protegen contra la diabetes de tipo 1», ha comentado el líder de la investigación, Timo Otonkoski.

Los investigadores supusieron que la inhibición de la expresión del gen TYK2 podría reducir la destrucción de las células beta pancreáticas que provoca la aparición de la diabetes de tipo 1. Las células beta pancreáticas producen una insulina vital para el organismo, que los pacientes con diabetes deben sustituir por inyecciones de insulina.

La hipótesis se confirmó en el estudio, y la destrucción de las células beta se detuvo eficazmente al inhibir la expresión de TYK2. «La destrucción de las células beta es el resultado de una reacción autoinmune en la que los glóbulos blancos activados por el sistema inmunitario del organismo atacan sus propios tejidos. Con el inhibidor de TYK2, los estragos causados por los glóbulos blancos se redujeron notablemente», ha confirmado Otonkoski.

Otro hallazgo del estudio, que resultó sorprendente, fue que la eliminación del efecto del gen TYK2 provocó una reducción de la diferenciación de las células de los islotes pancreáticos, es decir, una reducción de la producción de células beta.

«Sin embargo, este efecto adverso sólo se observó en las primeras etapas del desarrollo de las células beta. La inhibición de la expresión de TYK2 no afectó al funcionamiento de las células beta maduras», ha afirmado el doctor Vikash Chandra, primer autor del trabajo.

Anteriormente, el grupo de investigación de Otonkoski logró desarrollar a partir de células madre células beta pancreáticas plenamente funcionales que pueden utilizarse para restablecer la producción de insulina del organismo.

A la luz de los resultados, un inhibidor de TYK2 podría ser un prometedor candidato a fármaco para la prevención de la diabetes de tipo 1.

«Utilizamos no sólo células a las que se les había eliminado el gen TYK2, sino también un inhibidor químico de TYK2. Esta molécula farmacológica ya ha sido aprobada en Estados Unidos para el tratamiento de la psoriasis», ha señalado Otonkoski.

Según el investigador, el efecto de los inhibidores de TYK2 en la prevención de la diabetes debe ser investigado cuidadosamente en modelos animales. Si los resultados son positivos, se podrá dar el siguiente paso hacia los ensayos clínicos.