Pacientes de enfermedades raras dispondrán de cuatro nuevos medicamentos aprobados por la UE

La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM), ha decidido dar el paso para la aprobación de nuevos medicamentos, tras el cúmulo de críticas a Sanidad por la escasa incorporación de tratamientos en España aprobados por la Unión Europea. Así, ha propuesto la financiación total o parcial de ocho nuevos medicamentos, cuatro de ellos medicamentos huérfanos para enfermedades raras.

La investigación en enfermedades raras está obteniendo grandes resultados en los últimos años gracias al esfuerzo de investigadores, reguladores, profesionales sanitarios, pacientes y compañías farmacéuticas. Así lo refleja el último informe anual de aprobaciones de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), correspondiente a 2022: de los 41 medicamentos innovadores (con principio activo nuevo) autorizados el año pasado, el 39% (16) están destinados a tratar enfermedades raras.

En concreto, uno de los medicamentos huérfano es Fintepla (fenfluramina) para el tratamiento de las crisis convulsivas asociadas al síndrome de Dravet y síndrome de Lennox-Gastaut, como tratamiento complementario a otros medicamentos antiepilépticos para pacientes de 2 años de edad o mayores.

Se han aprobado también el Vyndaqel 61mg (tafamidis) para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina nativa o hereditaria en pacientes adultos con cardiomiopatía; y a ‘Koselugo’ (selumetinib) para el tratamiento en monoterapia de pacientes pediátricos de 3 años en adelante con neurofibromatosis de tipo 1 (NF1) que presenten neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos e inoperables restringiendo su uso a aquellos pacientes en los que el neurofibroma plexiforme cause una morbilidad significativa.

El último de los medicamentos para enfermedades raras financiado en esta ocasión ha sido ‘Xospata’ (gilteritinib) en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante o refractaria con mutación FLT3 (con exclusión de pacientes con riesgo citogenético desfavorable y como tratamiento de mantenimiento tras alo-TPH).

Otros fármacos aprobados

En cuanto al resto de fármacos no huérfanos, se ha incluido en la financiación pública ‘Tukysa’ (tucatinib) en combinación con trastuzumab y capecitabina para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de mama HER2-positivo localmente avanzado o metastásico que hayan recibido por lo menos dos pautas de tratamiento anti-HER2 anteriores; o ‘Sedaconda’ (isoflurano) para la sedación de pacientes adultos con ventilación mecánica durante su ingreso en cuidados intensivos.

Los dos últimos son ‘Saphnelo’ (anifrolumab) indicado como tratamiento de lupus eritematoso sistémico (LES) con autoanticuerpos positivos, activo de moderado a grave en pacientes adultos, en combinación con el tratamiento estándar; y ‘Evrenzo’ (Roxadustat) indicado para el tratamiento de pacientes adultos con anemia sintomática asociada a enfermedad renal crónica (ERC).

Las nuevas indicaciones de medicamentos ya financiados en otras indicaciones para los que la CIPM ha propuesto la financiación en esta reunión son ‘Imbruvica’ (ibrutinib) en combinación con ‘Venetoclax’ para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia linfocítica crónica (LLC) que no han sido previamente tratados; y ‘Beovu’ (brolucizumab) en la indicación de tratamiento de la alteración visual debida al edema macular diabético (EMD).

Carácter provisional

Las propuestas de financiación positiva de la CIPM se convierten en propuestas de resolución por parte de la Dirección General de Cartera y Farmacia del Ministerio de Sanidad que tienen que ser aceptadas por las compañías farmacéuticas.

Una vez aceptada la propuesta, se emite una resolución definitiva de financiación y el medicamento se incorpora, lo que generalmente ocurre en los primeros días del segundo mes trascurrido después de la reunión de la CIPM en la que se adopta la propuesta, aunque este periodo puede ser variable.

Por ello, el listado de estos ocho medicamentos tiene «un carácter provisional», tal y como recuerda el Ministerio de Sanidad, ya que «podría haber medicamentos en este listado que finalmente no entraran y, viceversa, medicamentos sobre los que la CIPM no haya emitido una propuesta positiva, pero quedaran pendientes de algún procedimiento adicional después de la reunión mensual».