¿Qué pasa cuando se acelera la aprobación de un medicamento?

En los últimos diez años, las agencias reguladoras de los medicamentos, como la FDA estadounidense (del inglés Food and Drug Administration) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA) han puesto en marcha programas para acelerar el acceso de los pacientes a los nuevos medicamentos que necesitan.

La FDA lanzó su programa de Aprobación Acelerada (AA) en 1992, y la EMA hizo lo propio con su Autorización para Comercialización Condicionada (CMA), que en la práctica es un procedimiento más rápido que el habitual, en 2006.

Estos procedimientos permiten que se tenga acceso a nuevos tratamientos de una manera más ágil cuando se trata de enfermedades serias para las cuales hay pocas opciones de terapia, incluyendo algunas formas de cáncer.

¿Funcionan estos programas?

Mientras muchos asesores y políticos presionan para que el proceso de aprobación de nuevos fármacos sea aún más rápido, algunos científicos y expertos en el desarrollo de medicamentos se inclinan por dar un paso atrás. Argumentan que los procedimientos acelerados no han dado como resultado mayores beneficios para los pacientes, y que estos programas han permitido que se diera luz verde a medicamentos que después tuvieron que retirarse del mercado debido a dudas sobre su seguridad y eficacia.

Entre 2011 y 2022, la FDA concedió a 43 indicaciones la categoría de aprobación acelerada en el área de oncología (tratamiento del cáncer). De ellas, 16 se retiraron posteriormente.

En un artículo publicado en la revista científica Nature Cancer, investigadores del Instituto Herbert Irving para la Investigación Contra el Cáncer (HICCC), adscrito a la Universidad de Columbia (Nueva York) han revisado los procedimientos de la FDA que acabaron en retirada y han documentado sus resultados en la EMA.

Repasaron estos procedimientos y evaluaron las posibles razones para que fallaran, incluyendo imposibilidad de confirmar los datos que se usaron para la aprobación, fracaso cuando se les comparaba con el estándar disponible, poca calidad en el diseño de estudios y cambios en la ecuación entre riesgo y beneficio.

Aparte de una clase de medicamentos específica, los inhibidores PI3K, que se retiraron por toxicidad y cambios en la relación entre riesgo y beneficio, los investigadores comprobaron que «es difícil argumentar que se han producido perjuicios (a los pacientes)» por efecto de los programas de aprobación acelerada.

Susan Bates, autora principal y profesora de la Universidad de Columbia, declara: «No hay un sistema perfecto, como suele decirse, muchas veces el fracaso es más interesante que el éxito; podemos aprender de los fallos en la aprobación de fármacos, aumentando nuestro conocimiento sobre la biología del cáncer y la farmacología, y en último lugar llegando a procesos y terapias mejores para los pacientes».

Tanto la FDA como la EMA esperan que algunas de sus aprobaciones acaben siendo retiradas, por eso existe el proceso de retirada, razonan los autores.

El cálculo del riesgo y el beneficio para los pacientes no es sencillo. La revisión muestra, de acuerdo con los autores, que los programas de aprobación acelerada han tenido efectos positivos en cuanto a desarrollo de medicamentos y acercamiento de terapias que pueden salvar vidas a los pacientes que las necesitan.