Dra. Álvarez Román: «El primer tratamiento subcutáneo para la hemofilia A y B incrementa la adherencia»

La disponibilidad en España del primer tratamiento profiláctico subcutáneo mediante pluma precargada para personas con hemofilia A o B grave sin inhibidores a partir de los 12 años, representa un avance relevante tanto desde el punto de vista clínico como asistencial. La aprobación de este medicamento por parte denominado marstacimab y comercializado por Pzifer, se apoya en los resultados del ensayo clínico internacional de fase 3 BASIS, que ha demostrado una reducción significativa del 35,5% de los sangrados que requieren atención médica frente a la terapia habitual.

Menos sangrados tratados se traducen en menor riesgo de daño articular, menos dolor y menos interrupciones en la vida diaria, aspectos clave en una enfermedad crónica que impacta de forma significativa en la calidad de vida desde edades tempranas, tal y como explica en esta entrevista a OKSALUD la doctora Mª Teresa Álvarez Román, presidenta de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH).

Además de la eficacia, el estudio BASIS llevado a cabo con la colaboración de Pzifer ha permitido conformar un perfil de seguridad favorable y un esquema de administración sencillo: una inyección subcutánea semanal, sin necesidad de preparación compleja ni monitorización rutinaria. Esta simplificación del tratamiento, tal y como explica la experta, aborda uno de los grandes retos históricos en hemofilia, la adherencia terapéutica, especialmente en adolescentes y en pacientes con dificultades para la administración intravenosa.

PREGUNTA.- ¿Qué supone para el abordaje de la hemofilia A y B grave la disponibilidad en España de un tratamiento profiláctico subcutáneo mediante pluma precargada para pacientes a partir de 12 años sin inhibidores?
RESPUESTA.- Supone un cambio muy importante en el abordaje terapéutico, fundamentalmente, simplifica la profilaxis. El paciente pasa de infusiones intravenosas frecuentes a una inyección subcutánea semanal con pluma, reduciendo la carga del tratamiento. Lo cual es sumamente importante para el paciente con hemofilia B, ya que estamos ante el primer tratamiento subcutáneo especialmente diseñado para ellos. Posiblemente, esta administración más sencilla se traducirá en un aumento de la adherencia, aspecto muy importante para el paciente adolescente. En resumen, aporta más comodidad y potencial mejor calidad de vida.

P.- Desde el punto de vista clínico, ¿qué relevancia tiene la reducción del 35,5% en la tasa media anualizada de sangrados tratados observada en el ensayo fase 3 BASIS?
R.- Clínicamente es muy relevante porque implica menos sangrados que requieren tratamiento, que son los que realmente impactan al paciente. También menor riesgo de desarrollo de artropatía y de complicaciones a largo plazo, mejor calidad de vida, con menos dolor y menos interrupciones de la vida diaria. Además, es importante señalar, que el beneficio se logra frente a profilaxis estándar con factor, no frente a tratamiento a demanda. En resumen, es un beneficio clínico tangible, no solo estadístico.

P.- La adherencia, tal y como menciona, sigue siendo uno de los principales retos en hemofilia. ¿De qué manera este tipo de dispositivos precargados contribuye a mejorar el cumplimiento terapéutico?
R.- Los dispositivos precargados, como el de marstacimab, facilitan la adherencia porque simplifican la administración y reducen la carga que supone el tratamiento. Al ser subcutáneos y de uso sencillo, favorecen la autonomía y la integración de la profilaxis en la vida diaria. Esto se traduce en un mejor cumplimiento terapéutico, especialmente en adolescentes o en poblaciones con mucha artropatía a las que es difícil autoadministrarse un fármaco por vía intravenosa.

P.- ¿Qué impacto real puede tener la simplificación del régimen de tratamiento en la calidad de vida de estos pacientes, especialmente en adolescentes y adultos jóvenes?
R.- La simplificación del régimen terapéutico tiene un impacto muy importante en la calidad de vida de las personas con hemofilia, especialmente en adolescentes y adultos jóvenes. Al reducir la complejidad y la carga del tratamiento, por ejemplo, evitando las infusiones intravenosas y disminuyendo la frecuencia de administración, se favorece una mayor autonomía, menos interferencias con la vida escolar, laboral y social y una mejor adherencia. Todo ello contribuye a una menor ansiedad relacionada con el tratamiento, mayor sensación de normalidad y, en conjunto, a una mejor calidad de vida.

P.- Este tratamiento presenta un mecanismo de acción diferente al de los tratamientos sustitutivos tradicionales. ¿Qué importancia tiene disponer de opciones con mecanismos alternativos en el manejo de la hemofilia grave?
R.- Disponer de opciones con mecanismos de acción alternativos es clave porque amplía y personaliza el manejo de la hemofilia grave permitiendo adaptar el tratamiento a las necesidades del paciente.

P.- ¿Qué papel ha tenido el ensayo clínico internacional de fase 3 BASIS en la evaluación de la seguridad y la eficacia de este tratamiento y qué importancia tiene este tipo de investigación clínica a futuro?
R.- El ensayo internacional de fase 3 BASIS ha sido clave para demostrar de forma robusta la eficacia y la seguridad del marstacimab, al comparar su uso con la profilaxis previa con tratamiento sustitutivo convencional. Sus resultados han permitido cuantificar la reducción de sangrados y caracterizar el perfil de seguridad, sustentando su evaluación regulatoria y uso clínico.