Lepodisiran: El nuevo fármaco que reduce el colesterol Lp(a) hasta en un 95%

• Francisco María
• Colaboro en diferentes medios y diarios digitales, blogs temáticos, desarrollo de páginas Web, redacción de guías y manuales didácticos, textos promocionales, campañas publicitarias y de marketing, artículos de opinión, relatos y guiones, y proyectos empresariales de todo tipo que requieran de textos con un contenido de calidad, bien documentado y revisado, así como a la curación y depuración de textos. Estoy en permanente crecimiento personal y profesional, y abierto a nuevas colaboraciones.
• • 21/04/2025 09:00
  • Actualizado: 21/04/2025 09:00

El Lepodisiran es un fármaco experimental desarrollado por la farmacéutica Eli Lilly. Ha probado tener una capacidad importante para reducir los niveles de lipoproteína(a), también conocida como Lp(a), hasta en un 95%.

La Lp(a) es una partícula menos conocida que el colesterol LDL o HDL, pero implica un gran riesgo para la salud cardiovascular. La lipoproteína(a) no puede ser modificada con dieta, ejercicio o tratamientos convencionales. De ahí la importancia de este nuevo fármaco.

Qué es la Lp(a)

La Lp(a) es una partícula similar al colesterol LDL, que se produce en el hígado. Está vinculada con un mayor riesgo de enfermedades cardiovasculares, como infartos y accidentes cerebrovasculares. A diferencia de otros tipos de colesterol, sus niveles están determinados genéticamente y no suelen cambiar a lo largo de la vida.

Así mismo, la Lp(a) no se detecta en los análisis habituales. Por lo tanto, muchas personas pueden tener los niveles elevados, pero ignoran que esto ocurra. Se estima que entre el 20% y el 25% de la población mundial tiene concentraciones de Lp(a) superiores a 125 nmol por litro. Esta cifra es considerada de riesgo.

En el mundo puede haber entre 1.400 y 2.000 millones de personas con esta condición. Hasta ahora, no había tratamientos farmacológicos aprobados capaces de reducir eficazmente esta lipoproteína. Con el Lepodisiran esto ha cambiado.

El Lepodisiran

El Lepodisiran es un fármaco innovador, debido a que tiene una base biotecnológica. Se trata de un pequeño ARN de interferencia (siRNA) de larga duración. Este tipo de terapia actúa directamente sobre el ARN mensajero, el cual está encargado de producir la apolipoproteína(a); esta última es el componente esencial de la Le(a).

El fármaco bloquea la síntesis de esta sustancia en el hígado. De este modo, el Lepodisiran reduce de manera notable la concentración de Lp(a) en la sangre. Se administra por vía subcutánea. Tiene un efecto prolongado que lo vuelve una opción atractiva para tratamientos de largo plazo. Una sola inyección tiene efectos duraderos que se extienden por varios meses.

El Lepodisiran también ha mostrado ser seguro. No se han reportado efectos secundarios graves en los ensayos clínicos. Las reacciones más comunes fueron leves, como molestias en el sitio de la inyección. Esto indica que el tratamiento podría aplicarse a gran escala, sin mayores complicaciones.

La evidencia

Los primeros resultados provienen de un ensayo clínico internacional de fase 2, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Se hizo con 320 adultos mayores de 40 años con niveles elevados de Lp(a), que estaban siendo tratados en 66 centros médicos distribuidos en 10 países.

Todos los participantes eran tratados con medicamentos como estatinas o inhibidores de PCSK9. Los resultados fueron muy positivos:

• Una sola dosis de 400 mg de Lepodisiran redujo los niveles de Lp(a) en un 88,5% durante un periodo de un año.
• Los que recibieron una segunda dosis a los seis meses tuvieron una reducción promedio del 94,8%.
• Al cabo de 18 meses, los efectos se mantenían con una disminución de hasta el 74,2%, respecto a los valores iniciales.

Estos datos fueron publicados en la prestigiosa revista The New England Journal of Medicine.

Resultados de los estudios clínicos

Los ensayos clínicos de Lepodisiran han mostrado resultados prometedores. En estudios realizados con pacientes que tenían niveles elevados de Lp(a), se observó una reducción media de hasta el 95% en los niveles de esta lipoproteína tras la administración del fármaco. Estos resultados no solo son impresionantes, sino que también ofrecen una nueva esperanza para aquellos que no han respondido a tratamientos convencionales.

Además de la reducción en los niveles de Lp(a), los estudios también han evaluado la seguridad del fármaco y han encontrado que Lepodisiran tiene un perfil de seguridad favorable, con efectos secundarios mínimos reportados. Esto es un aspecto crucial, ya que la tolerancia al tratamiento es fundamental para asegurar la adherencia de los pacientes a largo plazo.

Perspectivas

A pesar de los resultados positivos, todavía no se responde una pregunta clave: ¿La reducción de Lp(a) se traduce efectivamente en una menor incidencia de eventos cardiovasculares? Para responder a esto, Eli Lilly ha iniciado un ensayo clínico de fase 3 que busca determinar si los beneficios bioquímicos observados con Lepodisiran se reflejan también en la salud cardiovascular a largo plazo.

Si los resultados son favorables, este fármaco podría convertirse en la primera opción terapéutica específica para pacientes con hipercolesterolemia de Lp(a).

El Lepodisiran representa un cambio de paradigma en la forma de abordar los factores de riesgo cardiovascular de origen genético. Su desarrollo también es un ejemplo del avance de las terapias de ARN. Aunque faltan estudios para consolidar su uso, la comunidad médica ve con gran interés a este nuevo fármaco.

Conclusión

A medida que se continúa investigando su eficacia y seguridad a largo plazo, los pacientes que sufren de niveles elevados de Lp(a) pueden ver una luz al final del túnel en su lucha contra las enfermedades cardiovasculares. La posibilidad de reducir el colesterol Lp(a) hasta en un 95% no solo es un avance científico, sino también una nueva esperanza para millones de personas en todo el mundo. Con el tiempo, Lepodisiran podría transformar el manejo del riesgo cardiovascular y ofrecer una nueva vida a quienes han enfrentado este desafío durante demasiado tiempo.

Lecturas recomendadas

Colesterol y prevención primaria

Guía para controlar el colesterol