Una pastilla experimental logra la remisión total del cáncer de leucemia aguda en 18 pacientes

Una pastilla experimental contra la leucemia mieloide aguda avanzada ha logrado en un pequeño ensayo clínico la remisión completa en el 30% (18 personas) y parcial en el 53% de los pacientes, según ha trascendido este miércoles. En el estudio, llevado a cabo en el Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas (Estados Unidos), se establece que el fármaco revumenib ha conseguido respuestas alentadoras en un tipo de cáncer muy agresivo en lactantes, niños y adultos, para el que no existían tratamientos eficaces.

«Las leucemias agudas con reordenamientos KMT2A son difíciles de tratar y las mutaciones NPM1 son la alteración genética más común en la leucemia mieloide aguda. Estos subgrupos no disponen de terapias dirigidas específicamente aprobadas», ha explicado el doctor Ghayas Issa, director del estudio, en la nota de prensa distribuida por el Centro Oncológico MD Anderson en Texas (Estados Unidos).

«Me alientan estos resultados, que sugieren que revumenib puede ser una terapia dirigida oral eficaz para pacientes con una leucemia aguda causada por estas alteraciones genéticas. Estas tasas de respuesta, especialmente las tasas de eliminación de la enfermedad residual, son las más altas que hemos observado con cualquier monoterapia utilizada para estos subconjuntos de leucemia resistentes», ha celebrado el investigador.

Según Issa, en el estudio, publicado en la revista Nature, inhibir la menina altera la maquinaria de transcripción de los genes y cambia la expresión genética de las células cancerosas desde un patrón leucémico a otro normal, lo que finalmente lleva a la remisión.

La leucemia aguda suele caracterizarse por la mutación del gen de la nucleofosmina 1 (NPM1) o la reordenación del gen de la leucemia de linaje mixto 1 (KMT2Ar), y se ha demostrado que ambos contribuyen a la progresión del cáncer.

Las tasas de supervivencia global son bajas y actualmente no existen tratamientos aprobados que se dirijan específicamente a estas alteraciones genéticas. Estudios preclínicos anteriores habían demostrado que la proteína menina facilita la progresión de la leucemia aguda con mutación KMT2Ar o NPM1, lo que indica que la inhibición de esta podría revertir la progresión del cáncer en este subconjunto de leucemias.