La Paz trata por primera vez en el mundo a una niña con una enfermedad rara con terapia CAR-T

Profesionales del Hospital Universitario público La Paz han tratado con éxito por primera vez en el mundo una enfermedad autoinmune muy rara con CAR-T, terapia de modificación genética de determinadas células del sistema inmunitario que reconoce y destruye a las cancerosas.

En concreto, la paciente es una niña de 11 años con una patología que recibe el nombre de dermatomiositis anti-MDA5, con una prevalencia de un caso por cada millón de habitantes, y que se caracteriza por el desarrollo de un rápido y grave daño pulmonar que conlleva una elevada tasa de mortalidad (entre el 30-66%) en los seis primeros meses desde su aparición.

A la menor se le ha aplicado un compuesto administrado por uso compasivo, dada la situación clínica de la paciente, que se encontraba en estado crítico en la Unidad de Cuidados Intensivos (UCI) por la falta de otras opciones para ella.

Un año en remisión

Gracias al procedimiento empleado, normalmente usado frente a la leucemia, la paciente ya no necesita tratamiento inmunosupresor y lleva un año en remisión de la enfermedad. Además, su capacidad motora está mejorando progresivamente y durante el día ya respira por sí misma, sin necesidad de ventilación mecánica y asistencia ventricular extracorpórea.

Un logro de la sanidad pública madrileña, en colaboración con otras administraciones, del que se ha hecho eco la prestigiosa revista científica Med, según ha indicado el Gobierno regional.

El éxito del tratamiento ha sido posible gracias a la implicación de un equipo multidisciplinar conformado por profesionales sanitarios de diferentes servicios de La Paz: Reumatología, Hemato-oncología, Endocrinología y Nutrición, Neurología, Neumología, Inmunología, Medicina Interna, Rehabilitación y UCI, así como personal del Instituto de Investigación de este complejo sanitario (IdiPAZ) y de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer.

Entre los participantes externos se encuentran el Hospital público Infantil Universitario Niño Jesús, el Hospital Clinic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas.