Buenos datos de la terapia de ARN en una forma agresiva de cáncer infantil

Un equipo de investigadores del Centro de Oncología Kimmel de la Universidad Johns Hopkins (Baltimore, Estados Unidos) ha logrado reducir el tamaño de tumores causados por una forma agresiva de cáncer que suele afectar a niños, el meduloblastoma, aunque su terapia aún es experimental y solamente se ha probado en cobayas.

Aunque se trata de un cáncer poco frecuente, el meduloblastoma es el tumor cerebral más frecuente en los niños. Este tipo de cáncer comienza en la parte posterior e inferior del cerebro, el cerebelo, que regula la coordinación de los músculos, el equilibrio y el movimiento. Dentro de los meduloblastomas, la forma más agresiva y difícil de tratar son los tumores del grupo 3. Este tipo de cáncer puede ser muy grave, aunque en las últimas décadas los avances científicos han facilitado una evolución favorable de la supervivencia.

Según los datos del proyecto CRIS de tumores cerebrales, en España se diagnostican aproximadamente 250 casos de tumores cerebrales en niños cada año. Más del 40% de los niños sufren recaídas, que suelen estar asociadas a menores probabilidades de curación.

Los investigadores han centrado su trabajo en material genético llamado ARN-Inc, que intervienen en la expresión de genes causantes del cáncer. Ranjan Perara, director del Centro de Biología de ARN y profesor de oncología en la Universidad Johns Hopkins, y sus colaboradores han mostrado un innovador abordaje de esta enfermedad en el último número de la revista científica Cell.

Sin opciones terapéuticas

El experto ha recordado que el meduloblastoma del grupo 3 es muy agresivo y que no hay terapias dirigidas para controlarlo, subrayando que esta nueva estrategia centrada en ARN-Inc podría dar respuesta a la «urgente necesidad de nuevas terapias para esta devastadora enfermedad».

El ARN actúa como una guía para la construcción de proteínas, que se basa en instrucciones codificadas en el ADN. Hasta hace poco, los científicos pensaban que el 97% del ARN era ‘desecho’, porque solamente el 3% se emplea en la construcción de proteínas. No obstante, los investigadores han visto que el ARN que no codifica sí puede influir en la expresión de los genes.

Un estudio previo, firmado también por Perera y su equipo, mostraba que una porción de ARN denominada Inc-HLX-2-7 contribuye al crecimiento de tumores de meduloblastoma del grupo 3 al unirse a ADN promoviendo que aumentase la expresión de genes causantes del cáncer.

Con este último trabajo se han conocido más detalles de cómo Inc-HLX-2-7 se produce esa unión y cómo promueve el crecimiento de los tumores, tanto de meduloblastoma como de otros tipos de cáncer.

Así es el medicamento

Han desarrollado un medicamento intravenoso que bloquea esa unión y detiene la cascada de mecanismos que desembocan en el aumento del tamaño de los tumores. Al emplearlo en un modelo animal de meduloblastoma del grupo 3 consiguieron reducir el tamaño de los tumores entre un 40% y un 50%.

Añadieron a esta terapia cisplatino, un medicamento que forma parte de la quimioterapia estándar contra el meduloblastoma, consiguiendo una reducción aún mayor y mejores tasas de supervivencia.

«Cuando se combinan los dos tratamientos, los efectos son drásticos», ha dicho Perera. Su intención es seguir trabajando para diseñar una terapia segura y eficaz que pueda emplearse en pacientes.