España tarda un año en evaluar los medicamentos huérfanos aprobados por Europa

La evaluación (adicional) de los medicamentos huérfanos que se emplean para tratar a personas con enfermedades raras está retrasando el acceso a la innovación para los pacientes españoles. Esta es la principal conclusión que se desprende del primer estudio sobre esas evaluaciones, denominadas Informes de Posicionamiento Terapéutico (o IPT), elaborado en España. Es un proyecto pionero desarrollado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).

A pesar de que todos los medicamentos huérfanos (MM.HH.) superan un exhaustivo análisis por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), en el que participan las agencias reguladoras de los distintos estados miembro, incluida la española, después de su aprobación en el ámbito europeo inician un largo proceso de reevaluación en el que las instituciones españolas vuelven a examinar su eficacia, así como el impacto presupuestario que causan, indican desde la asociación.

Esa evaluación empieza por la elaboración de unos documentos conocidos como Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT). Constituyen un instrumento imprescindible para que esos medicamentos puedan obtener financiación pública y se administren en el Sistema Nacional de Salud (SNS). Según indica AELMHU, a pesar de los esfuerzos del Ministerio de Sanidad en 2020 para agilizar el proceso con la creación de la Red de Evaluación de Medicamentos (REvalMed), los datos muestran una demora en el acceso a los tratamientos de casi un año.

El análisis elaborado por expertos de AELMHU indica que en nuestro país se han iniciado un total de 415 IPT desde 2013, de los que un 29% (122) se corresponden con MM.HH. Son terapias para enfermedades raras que entran en diferentes categorías, entre las que destacan la oncología (30%), los productos metabólicos (21%) y los antineoplásicos e inmunomoduladores (10%).

De esos 122 IPT de MM.HH., están pendientes de publicación 49 (el 40%), mientras que solo disponen de financiación pública un 43% de los mismos. Además, en 38 de 52 MM.HH. financiados, el IPT se publicó con posterioridad a la resolución favorable de precio y reembolso.

Un proceso lento e impredecible

Por otro lado, el tiempo de tramitación de los IPT de medicamentos huérfanos es, en todos los ejercicios, mayor que para el total de medicamentos, lo que demuestra que la información no es tan ágil como debería, convirtiendo el acceso a la innovación terapéutica en el ámbito de las enfermedades raras en un proceso «cada vez más lento e impredecible».

Actualmente, nuestro país tarda un 70% más en evaluar los productos huérfanos que cuando se crearon los IPT, pasando de un promedio de 214 días entre el inicio del expediente y su envío a Cartera Común en 2013, a los 363 días actuales para los MM.HH. evaluados por el programa piloto de REvalMed.

Para AELMHU, los MM.HH. deben tener unos criterios de evaluación económica que tengan en cuenta las particularidades de estas enfermedades con poca prevalencia, y es importante poner en valor que las necesidades no cubiertas que estos medicamentos tratan requieren de un abordaje precoz en el acceso.

La aceleración en la investigación y desarrollo de nuevos MM.HH. supone una gran oportunidad que debería estimular la suma de esfuerzos de todos los actores involucrados para situar a España en primera línea en eficiencia, capacidad de respuesta y atractivo en el ámbito científico-sanitario.

Sin embargo, REvalMed no está dando los resultados esperados, ya que los criterios de priorización no son claros, falta transparencia en el seguimiento y la coordinación en los trabajos del Grupo Coordinador, lo que está retrasando el acceso para los pacientes españoles. Y, como viene reclamando la propia Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), es necesario dotar a este organismo de los suficientes medios económicos y humanos para hacer frente a un volumen ingente de expedientes que crece cada año.

Por ello, AELMHU aboga por la creación de una plataforma de evaluación basada en un modelo homogéneo de transparencia, gobernanza y publicidad adecuado que facilite el acceso de los MM.HH., para mejorar la calidad de vida de las personas con EE.RR.