Avances terapéuticos para esta enfermedad neurológica rara

En el último encuentro anual de la Academia Europea de Neurología (EAN) en Budapest (Hungría) se han presentado nuevos datos de un fármaco llamado inebilizumab, que reduce la formación de lesiones en el sistema nervioso de pacientes con trastorno de espectro neuromielitis óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés), y hace que los brotes sean menos frecuentes.

Cuando una persona padece NMOSD, su propio sistema inmunológico provoca lesiones en el nervio óptico y la médula espinal. Hasta hace dos décadas, se consideraba una variante de la esclerosis múltiple, con la cual tiene algunos parecidos, como las lesiones en varios puntos del sistema nervioso central por efecto de la enfermedad, pero que se diferencia en la presencia de un anticuerpo concreto, entre otros aspectos.

En la reunión de Budapest, los neurólogos Friedmann Paul y Bruce Cree (del departamento de Neuroinmunología Clínica del Centro de Investigación Charité en Berlín y la Universidad de California en San Francisco -EEUU-, respectivamente) han abordado los últimos avances en el tratamiento de esta condición y han recordado que el 41% de las personas que viven con ella son inicialmente diagnosticados, por error, como pacientes con esclerosis múltiple. «Es de una importancia crucial el diagnóstico correcto, ya que algunos tratamientos para la esclerosis múltiple provocan exacerbaciones del NMOSD, lo que desemboca en mayor frecuencia de brotes y empeoramiento de los síntomas», ha apuntado Cree. La distinción es “clara” en las imágenes obtenidas por resonancia magnética.

La mayor parte de los pacientes con NMOSD son mujeres, que con frecuencia experimentan los primeros síntomas entre los 50 y los 60 años. La presentación es de episodios agudos, a menudo graves, de ceguera, parálisis parcial, alteraciones de los sentidos y del control de la función de los esfínteres.

En el encuentro de Budapest se han dado a conocer los datos de un ensayo en fase III de inebilizumab. El trabajo, han destacado ambos expertos, es el mayor de los que se han llevado a cabo con estos pacientes, y el único en fase III que ha incluido datos obtenidos de imágenes por resonancia magnética.

Lesiones asintomáticas que producen brotes

Friedmann Paul ha destacado que en el estudio se han hecho dos observaciones clave. La primera es que el fármaco reduce la formación de lesiones «subclínicas» (sin síntomas), pero también que cuantas menos de esas lesiones estén presentes, menos probable es que el paciente experimente brotes de la enfermedad en el futuro. Para él, es «esperanzador» ver cómo se han podido reducir las lesiones subclínicas, y confía en que futuros estudios aclaren qué relación existe exactamente entre ellas y la actividad de la enfermedad.

En el ensayo clínico se observó el estado inicial y la evolución de 134 personas durante un periodo de 28 semanas de tratamiento con el medicamento, y se mantuvieron observaciones en un periodo posterior.

La prevención de los brotes es una prioridad a la hora de manejar el NMOSD, ya que uno solo de estos puede provocar pérdida de visión o dificultades de movimiento que alteran sustancialmente la calidad de vida, ha apuntado en el encuentro Kristina Patterson, directora médica de neuroinmunología de Horizon.