Sanidad amplía el uso de un fármaco para tratar dos tipos de cáncer hematológico

• Diego Buenosvinos
• Especialista en periodismo de salud, política sanitaria y análisis de opinión en OKDIARIO.
• • 17/05/2026 05:40
  • Actualizado: 17/05/2026 05:40

En España, se detectan aproximadamente 30 nuevos casos por millón de habitantes al año de LLC, una enfermedad que supone cerca de un tercio de los casos de leucemia que se diagnostican anualmente. Es más frecuente en hombres y suele afectar a personas de edad avanzada, con una media de 72 años en el momento del diagnóstico. En muchos casos, la LLC puede detectarse por casualidad en una analítica o en una revisión, y puede no requerir tratamiento inmediato.

«En la última década, el tratamiento de la leucemia linfocítica crónica, la forma de leucemia más frecuente en adultos, ha experimentado una transformación sin precedentes. La llegada de terapias dirigidas frente a dianas específicas ha permitido dejar atrás progresivamente la quimioterapia, abriendo paso a estrategias más eficaces y mejor toleradas. Hoy, la tendencia se orienta hacia combinaciones administradas durante un tiempo limitado, con el objetivo de maximizar la eficacia y reducir la toxicidad», señala el Dr. Francesc Bosch, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitari Vall d’Hebron y presidente del Grupo Español de Leucemia Linfocítica Crónica (GELLC).

La nueva indicación disponible desde el 1 de mayo en el Sistema Nacional de Salud (SNS) para los pacientes adultos con LLC no tratados previamente está basada en los resultados positivos del ensayo fase III AMPLIFY, cuyo objetivo primario fue la supervivencia libre de progresión. La combinación de este inhibidor de BTK de segunda generación con venetoclax redujo el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en un 35% en comparación con la quimioinmunoterapia (FCR/BR) (hazard ratio [HR] 0,65; intervalo de confianza [IC] del 95%: 0,49-0,87; p = 0,0038). La mediana de supervivencia libre de progresión (SLP) no fue calculable en el brazo con venetoclax y fue de 47,6 meses para el brazo control (FCR/BR).

En este contexto, esta nueva indicación, en combinación con venetoclax, marca un nuevo hito en el abordaje de la LLC. «Esta estrategia ofrece la posibilidad de una terapia de duración finita, reduciendo la exposición prolongada a fármacos y mejorando la calidad de vida de los pacientes. En conjunto, refuerza un cambio de paradigma hacia tratamientos orales, personalizados y alineados con las necesidades actuales, combinando un perfil de eficacia favorable con una menor carga terapéutica a largo plazo», concluye el Dr. Bosch.

Una oportunidad para los pacientes de reducir las visitas al hospital

Para los servicios de farmacia hospitalaria, las nuevas aprobaciones suponen una oportunidad para acompañar al paciente en su tratamiento, no solo en el hospital, sino en su domicilio. «Nuestro enfoque se centrará en asegurar la adherencia al tratamiento, asesorar en cuanto a las interacciones y hacer un seguimiento del paciente», señala José Luis Revuelta, farmacéutico hospitalario del área de Oncohematología del Hospital Universitario Gregorio Marañón.

«En el caso de la nueva indicación en pacientes con LLC, se trata de una combinación totalmente oral que puede mejorar la eficiencia al disminuir el número de visitas a los hospitales de día y la duración del tratamiento. Además, el fármaco muestra una tolerabilidad más favorable, que se traduce en menores costes derivados del manejo de las toxicidades graves», apunta Jose Luis Revuelta.

Perfil de eficacia y tolerabilidad favorable también en LCM

El linfoma de células del manto (LCM) representa alrededor del 5% de los linfomas no Hodgkin de células B y se considera una enfermedad rara (incidencia aproximada de 1 caso por cada 200.000 personas). Una de sus particularidades es su capacidad para infiltrarse fuera del sistema linfático, lo que puede traducirse en un cuadro clínico poco específico y en la necesidad de un abordaje altamente especializado.

Las nuevas indicaciones para el tratamiento del LCM se basan en los resultados positivos de dos estudios. En pacientes adultos con linfoma de células del manto no tratados previamente y no elegibles para trasplante autólogo de células madre, el ensayo fase III ECHO demostró, con un seguimiento extendido de 60,8 meses de mediana de seguimiento, que la combinación reducía el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en un 32% en comparación con el estándar de tratamiento de quimioinmunoterapia (hazard ratio [HR] 0,68; intervalo de confianza [IC] del 95%: 0,53-0,87; p=0,0022). La mediana de la supervivencia libre de progresión (SLP) fue de 72,5 meses para los pacientes tratados con la combinación frente a 47,8 con el estándar de quimioinmunoterapia.

Los resultados del análisis primario (mediana de seguimiento 49,8 meses) fueron HR de 0,73 (IC del 95%: 0,57-0,94); p=0,016 y medianas de SLP de 66,4 meses para los pacientes tratados con la combinación frente a 49,6 con el estándar de quimioinmunoterapia.

Además, la indicación referida a pacientes adultos con LCM en recaída o refractario que no hayan sido tratados previamente con un inhibidor de tirosina quinasa de Bruton (BTK), se basa en los resultados de ensayo de fase II ACE-LY-00. El 81,5 % de los pacientes (101 de 124) obtuvieron una tasa de respuesta global al tratamiento. Estos pacientes vivieron una mediana de duración de la respuesta (DR) de 28,6 meses sin que su enfermedad empeorase1,15. Se trata de un ensayo fase II, de un solo brazo, abierto y multicéntrico, pero ACE-LY-004 cuenta ya con un seguimiento prolongado (38,1 meses de mediana de seguimiento15) y en paralelo a la evaluación de esta indicación por parte del CHMP se realizó la evaluación en el tratamiento de primera línea del LCM basado en el ensayo ECHO, aportando por tanto datos adicionales, por lo que el conjunto de la evidencia se consideró suficiente para respaldar la autorización de comercialización en esta indicación.

«Los inhibidores de la tirosina quinasa de Bruton han cambiado la historia natural de los pacientes con linfoma de células del manto gracias a su perfil de eficacia favorable. El fármaco es un inhibidor de BTK de segunda generación», señala el Dr. Alejandro Martín García Sancho, coordinador de la Unidad de Linfomas y del Hospital de Día de Hematología del Hospital Clínico Universitario de Salamanca.

«El estudio ECHO ha demostrado que la adición del fármaco al esquema bendamustina-rituximab mejoró de forma significativa la supervivencia libre de progresión, con un beneficio clínicamente relevante en pacientes de edad avanzada no candidatos a trasplante. En este contexto, la financiación de estas nuevas indicaciones en España representa un avance relevante y una muy buena noticia para nuestros pacientes», apunta.

Innovación basada en evidencia y compromiso con los pacientes

«La financiación de estas tres nuevas indicaciones refleja la importancia de que la innovación basada en evidencia llegue a los pacientes lo antes posible. En AstraZeneca tenemos el compromiso de contribuir a mejorar el abordaje de la LLC y el LCM», señala Ana Peiró, directora médica de Oncología de AstraZeneca España.

En este contexto, este fármaco como inhibidor selectivo de segunda generación de BTK1, amplía las alternativas disponibles para distintos perfiles de pacientes. «Permite avanzar con un enfoque que combina eficacia, seguridad y tolerabilidad, un aspecto especialmente importante en pacientes de mayor edad y con diferentes comorbilidades», concluye Ana Peiró.