La nueva terapia CAR-T contra el cáncer no llega a la población: sólo se beneficia el 1% mundial

• Diego Buenosvinos
• Especialista en periodismo de Salud en OKDIARIO; responsable de Comunicación y Prensa en el Colegio de Enfermería de León. Antes, redactor jefe en la Crónica el Mundo de León y colaborador en Onda Cero. Distinguido con la medalla de oro de la Diputación de León por la información y dedicación a la provincia y autor de libros como 'El arte de cuidar'.
• • 23/01/2024 06:40
  • Actualizado: 23/01/2024 06:40

Algo estamos haciendo mal cuando sólo el 1% de la población mundial se beneficia de las nuevas células CAR-T contra el cáncer. Una nueva terapia avanzada que ha abierto la puerta de la esperanza a millones de personas con tumores hematológicos y cuya implementación del tratamiento en el sistema sanitario podría, efectivamente, salvarles la vida.

Así, durante la reunión nacional de conclusiones del 65º Congreso Anual de la Asociación Americana de Hematología (ASH en sus siglas inglesas), organizada por la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y celebrada en el Palacio de Congresos de Zaragoza, se han expuesto y analizado los principales avances de la especialidad de Hematología y Hemoterapia, en lo relativo tanto a enfermedades hematológicas malignas (o cáncer de la sangre) como a enfermedades hematológicas no malignas (coagulopatías como la hemofilia u otras, trombosis, anemias, patologías de los glóbulos rojos, fallo medular, etc.).

En lo que respecta al cáncer hematológico, uno de los asuntos que más interés despierta es la terapia celular, liderada por la revolucionaria inmunoterapia CAR-T. En este ámbito, Felipe Prósper Cardoso, de la Clínica Universidad de Navarra en Pamplona, destaca dos retos fundamentales: «Estos tratamientos deben ser más asequibles para llegar a muchos más pacientes, ya que hoy en día apenas alcanzan al 1% de la población mundial que podría beneficiarse; también queda pendiente que se demuestren eficacias reales en otros tumores, tanto sanguíneos como sólidos».

En lo que respecta al contenido de ASH 2023, este experto destaca tres avances fundamentales en terapia celular: «La consolidación de los resultados de esta terapia avanzada en mieloma múltiple y linfomas, las nuevas aplicaciones de este tratamiento frente a enfermedades autoinmunes, como el lupus, y linfomas y leucemias T con CAR alogénicos (procedentes de otro individuo distinto al que lo recibe) y la posibilidad de generar CAR ‘in vivo’ (directamente en el paciente)». La investigación básica de nuevos constructos y la caracterización de mecanismos de resistencia “serán claves para el futuro», señala.

Según Mi Kwon, del Hospital General Universitario Gregorio Marañón (Madrid), el principal reto al que se enfrentan los trasplantes de progenitores hematopoyéticos (TPH), denominados genéricamente como trasplantes de médula ósea, es la generalización del uso de técnicas más sofisticadas. Los estudios más relevantes de ASH 2023 han incluido pacientes con leucemia aguda, mayormente mieloide, donde «se ha analizado la enfermedad mínima residual y su rol pronóstico de cara a la toma de decisiones en relación con la indicación del TPH», afirma. «También han sido relevantes los ensayos clínicos que incluyen fármacos nuevos en el tratamiento previo al TPH (o fase de acondicionamiento) y que permiten disminuir la toxicidad y mejorar las tasas de respuestas en pacientes de alto riesgo», añade.

Avances y retos de ASH 2023 en el abordaje de las leucemias agudas
En los que respecta a las leucemias agudas, los principales retos en el abordaje de la leucemia aguda mieloblástica (LAM) son «identificar a qué pacientes les va a ir mejor un tratamiento u otro, y demostrar si se pueden mejorar las tasas de curación de este cáncer hematológico mediante la combinación o secuenciación de tratamientos», explica María Díaz Beyà, del Hospital Clínic, de Barcelona. Para Ana Torrent Catarineu, del ICO-Badalona / Hospital Germans Trias i Pujol (Barcelona), hay un doble reto en leucemia aguda linfoblástica (LAL): «Una mejor identificación de subtipos de riesgo mediante nuevas técnicas diagnósticas para poder desarrollar fármacos contra dianas específicas que sean más eficaces y menos tóxicos».

Moléculas junto a fármacos

Si nos centramos en las leucemias crónicas, la principal novedad en leucemia mieloide crónica (LMC) se ha dado en el rescate de los pacientes que fracasan a los tratamientos disponibles. En este sentido, varios estudios “han mostrado datos de nuevas moléculas y de la combinación de fármacos con diferentes mecanismos de acción”, destaca Valentín García Gutiérrez, del Hospital Universitario Ramón y Cajal, de Madrid. Por su parte, Lucrecia Yáñez San Segundo, del Hospital Universitario Marqués de Valdecilla, de Santander, destaca la aparición de un nuevo inhibidor de BTK y el estudio de un tratamiento dirigido frente a leucemia linfocítica crónica (LLC) que «consigue obtener una tasa de respuestas significativamente superior a la de la terapia estándar y que favorece la tasa global de supervivencia libre de progresión».

Mejora el tratamiento de primera línea frente al mieloma múltiple
En mieloma múltiple, el tratamiento de primera línea «combinará cuatro fármacos, de tal manera que los pacientes que recaigan a partir de aquí tendrán un peor pronóstico y, por lo tanto, las actuales combinaciones con que contamos se nos quedarán cortas», explica Albert Oriol Rocafiguera, del ICO-Badalona / Hospital Germans Trias i Pujol.

No obstante, «se están desarrollando nuevos fármacos que podrán ir incorporándose al arsenal terapéutico de rescate, y muy especialmente los anticuerpos biespecíficos». En este ámbito, «las células CAR-T ya se han mostrado más eficaces que las combinaciones estándares, pero es muy probable que estas terapias no lleguen a todo el mundo que lo necesite».

Por último, en lo que a linfomas se refiere, Armando López Guillermo, del Hospital Clínic, de Barcelona, destaca cómo «se está pasando de la tradicional quimioterapia a terapias más específicas, como las células CAR-T o los anticuerpos biespecíficos, en el tratamiento de los linfomas no Hodgkin agresivos». Estas opciones terapéuticas están aprobadas en tercera línea de tratamiento a día de hoy, pero «se espera que nuevos datos avalen su uso en fases previas».

Por su parte, Carlos Grande García, de la Clínica Universidad de Navarra en Madrid, destaca precisamente la «elevada eficacia y buen perfil de toxicidad de estos nuevos tratamientos de inmunoterapia en primera línea de tratamiento del linfoma folicular y su consolidación como terapias de rescate”. En linfoma de células del manto, “se han presentado datos positivos de la incorporación precoz de inhibidores de BTK y de la eficacia de nuevas combinaciones farmacológicas en primera línea de tratamiento y rescate de pacientes de alto riesgo».