Científicos logran producir células CAR-T en tiempo récord para pacientes con mieloma múltiple

Un proceso de fabricación acelerado de células CAR-T puede reducir drásticamente el tiempo necesario para producir estas terapias que salvan vidas, y produce células que demostraron un perfil de seguridad alentador en un ensayo de fase uno con pacientes con mieloma múltiple recidivante realizado en el Instituto Oncológico Dana-Farber (Estados Unidos), gracias a Novartis. Los resultados se recogen en Science Translational Medicine.

Los prometedores resultados del ensayo sugieren que esta plataforma de células CAR-T podría ayudar a eliminar los largos tiempos de espera para pacientes con formas agresivas de este cáncer. Una limitación principal de las terapias con células CAR-T es su largo tiempo de fabricación. Por ejemplo, la producción de células CAR-T dirigidas a BCMA, un antígeno sobreexpresado en las células de mieloma múltiple, suele tardar varios meses desde que un paciente se inscribe inicialmente.

Este largo tiempo de espera puede ser inaceptable para las personas con casos de mieloma múltiple de rápida progresión. Aunque estos pacientes pueden comenzar terapias puente para intentar estabilizar su cáncer mientras esperan, a menudo se enfrentan a tiempos de supervivencia más cortos y menores probabilidades de éxito como resultado.

Para satisfacer la necesidad de una terapia con células CAR-T dirigidas a BCMA más oportuna, los investigadores probaron su producto celular durcabtagene autoleucel, que previamente demostraron que podían fabricar en tan solo dos días. Se incluyeron 55 pacientes con mieloma múltiple recidivante y se fabricó durcabtagene autoleucel para cada uno, con un tiempo de espera medio de 24 días.

Los pacientes mostraron una tasa de respuesta global del 98%, y los autores no observaron efectos secundarios inesperados ni signos de neurotoxicidad. Basándose en estos resultados, los autores señalan que iniciaron un ensayo de fase dos más amplio para determinar con mayor precisión la seguridad y la eficacia de durcabtagene autoleucel en esta población de pacientes.