Aprobado el primer tratamiento subcutáneo para pacientes con enfermedad rara del sistema nervioso central

El Ministerio de Sanidad ha dado luz verde a la financiación de Enspryng® (satralizumab) para el Trastorno del Espectro de la Neuromielitis Óptica (TENMO), que es una enfermedad minoritaria, autoinmune, inflamatoria, crónica y debilitante del Sistema Nervioso Central (SNC). Se trata de la primera y única terapia indicada y disponible en adolescentes a partir de los  12 años con anticuerpos positivos IgG frente a la acuaporina-4, además de para adultos. Los IgG-AQP4 están presentes en, aproximadamente, el 70 – 80 % de los pacientes con TENMO, quienes suelen presentar una evolución más grave de la enfermedad, en comparación con los que no tienen anticuerpos IgG-AQP4. Enspryng® se puede administrar en casa, con la formación adecuada, por vía subcutánea cada cuatro semanas, tras las dosis de carga. Algo que supone una gran ventaja para la calidad de vida de las personas que conviven con esta enfermedad, ya que reduce las visitas al hospital y facilita su día a día.

Tal y como ha señalado la doctora Beatriz Pérez Sanz, directora médico de Roche Farma España, “este trastorno del SNC sigue siendo una enfermedad muy desconocida en muchos aspectos y que se confunde a menudo con la Esclerosis Múltiple. En este contexto, esta terapia supone un cambio de paradigma para estas personas y su entorno, ya que hasta el momento es el único que está indicado para adolescentes, pudiéndose administrar en casa sin necesidad de acudir al hospital”.

En este sentido, el doctor José Meca Lallana, director de la Unidad de Neuroinmunología Clínica y CSUR Esclerosis Múltiple en el Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca de Murcia ha destacado que “satralizumab es un fármaco eficaz frente al TENMO. Una enfermedad en la que los brotes son los únicos responsables de la existencia de discapacidad, por lo que resulta imprescindible reducir su frecuencia y gravedad.

Asimismo, que un medicamento de estas características se pueda autoadministrar por el paciente de forma sencilla y cada cuatro semanas, tras las dosis de carga, implica tener acceso a un fármaco eficaz, de forma cómoda y versátil con una interferencia mínima en la vida del paciente. Algo que es significativamente positivo para estas personas”.

Por su parte, el doctor Albert Saiz Hinarejos, profesor de Neurología y consultor sénior de la Unidad de Neuroinmunología y Esclerosis Múltiple del Hospital Clínic de Barcelona, y uno de los investigadores que ha participado en el desarrollo clínico de satralizumab en Europa, ha comentado que “hasta ahora, hemos estado utilizando fármacos inmunosupresores basados en experiencia propia y en estudios observacionales sin que estuvieran autorizados para TENMO. Todos estos estudios nos decían que cualquiera de los tratamientos era mejor que el no realizar ninguna terapia, pero eso no era suficiente, y no nos daba respuesta al balance riesgo/beneficio que debemos de someter a un paciente concreto con una enfermedad específica y unas características determinadas. Las investigaciones con esta terapia nos han dado esa respuesta: un fármaco eficaz, con un beneficio prolongado y con un buen perfil de seguridad”.

Novedosa tecnología que facilita que el medicamento permanezca más tiempo en la sangre

Para el desarrollo de satralizumab se ha utilizado una novedosa tecnología de reciclaje de anticuerpos que, frente a los anticuerpos convencionales, permite que el medicamento permanezca más tiempo en la sangre. En este sentido, la aprobación de este tratamiento se basa en los resultados de dos ensayos clínicos fase III, SAkuraStar y SAkuraSky, en los que esta terapia ha demostrado una eficacia sostenida en cuanto a la reducción del riesgo de sufrir brotes, con un perfil de seguridad favorable.

Respecto a esta tecnología, la doctora Celia Oreja-Guevara, jefe de Sección de Neurología del Hospital Clínico San Carlos de Madrid, que también ha participado en la investigación clínica de la terapia, ha asegurado que “satralizumab se caracteriza por su novedosa tecnología, llamada de reciclaje porque lo que facilita es que la duración del efecto sea
mayor. Hasta ahora, no contábamos con ningún tratamiento que se pudiese administrar, tanto en combinación como en monoterapia, y que además estuviera indicado en adolescentes. Una de sus principales ventajas es que se tolera muy bien, además de su forma de administración, por inyección subcutánea”.

La experta también destaca que “en los estudios que avalan su autorización se ha demostrado que presenta una eficacia clara y un perfil de seguridad manejable. Además, produce una reducción del riesgo del tiempo hasta sufrir el primer brote”, añade.