Científicos españoles abren una vía de tratamiento contra la hemofilia en recién nacidos

Científicos españoles, consiguen, gracias a un estudio colaborativo, abrir una vía de tratamiento contra la hemofilia en pacientes recién nacidos. Esta patología es una enfermedad en la que hay una ausencia de factores que coagulan la sangre y de plaquetas, que son las encargadas de reducir el sangrado. Sus principales síntomas son el sangrado durante un plazo amplio de tiempo, pero puede ser que no se sepa que uno tiene esta enfermedad hasta que no tiene un accidente grave.

La revista Haematologica, ha señalado que el injerto en recién nacidos de células fetales es más eficiente que el de las células donantes derivadas de medula ósea de adulto, una técnica terapéutica que también se está estudiando, según ha detallado el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC). 

El proyecto ha sido llevado a cabo entre el grupo de la doctora María José Sánchez, del Centro Andaluz de Biología del Desarrollo (CABD), centro de investigación mixto del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), la Universidad Pablo de Olavide (UPO) y la Junta de Andalucía, el doctor Antonio Liras de la Universidad Complutense y el de la doctora Antonia Follenzi de la Universidad del Piamonte Orientale (Novara).

La doctora Sánchez, una de las investigadoras del estudio, ha indicado que «el alto coste de producción y el hecho de que un elevado número de pacientes desarrolle anticuerpos bloqueantes contra el FVIII exógeno, evidencia la necesidad de investigar otras alternativas a la terapia de reemplazo».

«Hemos observado en un modelo experimental que células madre y progenitoras fetales sanas trasplantadas en recién nacidos hemofílicos pueden contribuir durante un largo tiempo a la producción continua de las células sanguíneas y las células endoteliales vasculares, recuperando niveles terapéuticos de FVIII», ha subrayado la investigadora María José Sánchez.

Esta es la razón por la que se han desarrollado nuevas estrategias de terapia génicas, con el fin de conseguir una producción permanente de FVIII mediante la infusión en el hígado de vectores víricos de tipo AAV que expresan el FVIII (medicamento recientemente aprobado para pacientes adultos, Roctavian).

Sin embargo, estos vectores víricos, que no se integran en el genoma, no son apropiados para la población pediátrica debido a su progresiva dilución en el hígado a medida que el recién nacido va creciendo. «Por ello, la terapia celular con el fin de proveer células productoras de FVIII es una estrategia de alto interés», ha explicado la investigadora María José Sánchez Sanz, del CABD.

Progenitores hematopoyéticos

Sin embargo, aún queda por determinar si el tratamiento con progenitores hematopoyéticos o endoteliales por separado es más eficiente que el tratamiento con el conjunto de células del hígado fetal, así como la determinación de estrategias para incrementar a largo plazo el injerto endotelial vascular.

La información obtenida sobre la reconstitución del compartimento hemato/vascular en un modelo preclínico neonatal de hemofilia A, proporciona información útil para estudios centrados en la obtención de progenitores reconstituyentes a largo plazo a partir de otras fuentes de aplicación más asequibles para el tratamiento de pacientes hemofílicos pediátricos, como las células de sangre y cordón umbilical de características fetales o las células madre pluripotentes inducidas.