Sylentis anuncia resultados positivos en su estudio para pacientes con degeneración macular

Sylentis, empresa del Grupo PharmaMar, ha anunciado los resultados del estudio SYL1801_II, un ensayo de fase IIa de determinación de dosis que evalúa SYL1801, un tratamiento con RNAsi en fase de investigación administrado mediante gotas oftalmológicas, a diferencia del resto de tratamientos que requieren una inyección intravítrea, para el tratamiento de la degeneración macular neovascular asociada a la edad (nAMD).

El estudio doble ciego evaluó tres niveles de dosis de SYL1801 en ojos no tratados de pacientes con nAMD durante 42 días. Se trataron 99 sujetos en 21 centros de Europa.

El objetivo primario era evaluar el efecto de SYL1801 en el cambio de la puntuación BCVA (best corrected visual acuity, mejor agudeza visual corregida) desde el inicio hasta el fin del tratamiento. Todos los niveles de dosis de SYL1801 mantuvieron la agudeza visual de forma similar durante todo el estudio. Mientras que la concentración media de 25mg/ml consiguió una mejora estadísticamente significativa de agudeza visual a los 42 días (p=0,045). SYL-1801 fue bien tolerado sin acontecimientos adversos ≥3 relacionados con el tratamiento.

El Dr. Eric Nudleman, Profesor Asociado de Oftalmología Clínica del Instituto Oftalmológico Shiley de la Universidad de California en San Diego, EE. UU. afirmó que «los cambios anatómicos observados en estos pacientes pueden estar relacionados con un efecto del agente en investigación, por lo que se justifica una mayor investigación».

Andreas Segerros, CEO de Sylentis, comenta: «los resultados de este estudio apoyan la investigación adicional de SYL1801 y allanan el camino para la siguiente etapa de desarrollo clínico teniendo en cuenta las conclusiones que hemos extraído con los pacientes de este ensayo».

Los resultados del estudio se han presentado el 4 de mayo en ARVO 2025 (The Association for Research in Vision and Ophthalmology) en Salt Lake City, Utah (EE. UU.), durante la sesión de posters titulada DMAE, Investigación clínica.

SYL1801 es un nuevo RNAsi dirigido a la proteína de repetición de anquirina regulada por notch (NRARP). Los resultados de este estudio apoyan la investigación adicional de SYL1801 y allanan el camino para la siguiente etapa de desarrollo clínico, llevando a Sylentis un paso más cerca de ofrecer una nueva opción terapéutica para los pacientes afectados con enfermedades de la retina en todo el mundo.