Dejan sin acceso a una terapia aprobada en Europa para pacientes españoles con una enfermedad rara

La colangitis biliar primaria (antes conocida como cirrosis biliar primaria) es una enfermedad poco frecuente que afecta al hígado, deteriorando los pequeños conductos que forman parte del órgano. Aunque no hay un tratamiento que resuelva la enfermedad, hay terapias para su control y para el alivio de los síntomas.

Esta dolencia puede provocar sensación de cansancio y picor en la piel, además de malestar o dolor en la parte superior derecha del abdomen, doler en las articulaciones, sequedad en ojos y boca, oscurecimiento de la piel, depósitos grasos amarillentos y abultados en la piel (xantomas), edema, ictericia y pérdida de peso.

El pasado mes de noviembre, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) retiró un medicamento que se administra a las personas que no responden de forma adecuada a la primera terapia. Existen dos opciones para sustituir a esa terapia, (una de ellas ya autorizada, la segunda recomendada por el comité científico de la EMA). Ninguna está disponible en España.

Necesidad urgente

Las personas que viven con esta condición y los expertos de la Asociación Española para el Estudio del Hígado (AEEH) han querido transmitir a las autoridades sanitarias la necesidad «urgente» de poner a disposición de pacientes estas nuevas opciones terapéuticas.

El presidente de la AEEH, Manuel Romero, ha explicado que la enfermedad afecta significativamente a la calidad de vida de los pacientes, y que «contar con un tratamiento farmacológico es clave para evitar su progresión».
El 40% de los pacientes que reciben el tratamiento de primera línea (ácido ursodesoxicólico o UDCA) no logra el control de la enfermedad.

«El control de la enfermedad es fundamental para nosotros y esta situación nos genera mucha incertidumbre», afirma la presidenta de la Asociación para la Lucha contra las Enfermedades Biliares Inflamatorias Albi España, Elena Arcega. «Agradecemos el esfuerzo que se ha realizado para tratar de garantizar el tratamiento a quienes lo necesitamos en este momento excepcional, pero hay una situación de inequidad entre los pacientes y necesitamos que se agilice la aprobación y el acceso a los nuevos medicamentos para que todos los pacientes que lo necesitan puedan recibir tratamiento médico», añade.

«Actualmente existe una nueva terapia aprobada por las autoridades sanitarias europeas que podría ser una alternativa a esta situación de excepcionalidad en la que nos encontramos, pero aún no está disponible en España. Necesitamos que esta aprobación se agilice y que su disponibilidad sea una prioridad para las autoridades españolas, al igual que lo ha sido para las europeas», añade.

En el mismo sentido se pronuncia Eva Pérez, presidenta de la Federación Nacional de Enfermos y Trasplantados Hepáticos (FNETH), que recuerda que «estamos en un escenario incierto y necesitamos una solución, y que llegue esa alternativa. Ahora nos preguntamos qué decir a los pacientes sobre los próximos meses o años». «Es esencial que se actúe rápido y se nos garantice el acceso a tratamientos que nos den estabilidad y un control de la enfermedad que evite el avance del daño hepático que nos puede provocar», insiste Elena Arcega, presidenta de Albi España.

Eva Pérez, por su parte, denuncia que «no es justo para los pacientes encontrarse en esta situación de incertidumbre sobre algo tan crucial como es el tratamiento para su enfermedad». «Las personas con colangitis biliar primaria necesitan que no se deje de lado este problema y se cubra con urgencia esta necesidad de tratamiento».