Juanma Moreno habla del medicamento contra la piel de mariposa: «Padres de otras comunidades nos lo piden»

Hay una gran cantidad de enfermedades raras en España y pacientes que esperan y buscan tratamiento. El presidente de la Junta de Andalucía, Juanma Moreno, durante las jornadas ‘Piel de mariposa: de la evidencia a la vida’, celebradas en el Hospital Virgen del Rocío de Sevilla, ha apoyado a las personas que padecen epidermólisis bullosa. Esta enfermedad se conoce también como piel de mariposa y del medicamento contra esta enfermedad.

Estos pacientes tienen tratamiento gracias a Vyjuvek, el medicamento que ayuda a quienes sufren esta enfermedad de forma mucho más grave.  Este fármaco supone un avance esperanzador para las personas que conviven con la piel de mariposa, una enfermedad genética poco frecuente que convierte algo tan cotidiano como el roce de la ropa o un pequeño golpe en una posible causa de heridas y ampollas. La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aprobado esta terapia génica tópica, la primera de su tipo indicada para tratar la epidermólisis bullosa distrófica. Su principal objetivo es favorecer la cicatrización de lesiones que, en algunos pacientes, permanecen abiertas durante años y afectan profundamente a su calidad de vida.

El medicamento contra la piel de mariposa

Según la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), la noticia representa un paso importante para las familias que llevan mucho tiempo esperando nuevas alternativas terapéuticas. Hablamos de una enfermedad rara e incurable que provoca una fragilidad extrema de la piel y puede ocasionar lesiones tanto externas como internas.

En los casos más graves, las heridas pueden extenderse por una parte muy amplia de la superficie corporal. Frente a esta realidad, Vyjuvek introduce un mecanismo innovador: proporciona a las células de las heridas una copia funcional del gen responsable de producir el colágeno tipo VII, una proteína fundamental para mantener unidas las distintas capas de la piel.

¿Qué es Vyjuvek?

Vyjuvek es una terapia génica tópica cuyo principio activo es el beremagene geperpavec. Según explica la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), se trata de un medicamento elaborado a partir de un virus modificado genéticamente que transporta información para producir la proteína humana COL7.

Está indicado para tratar heridas en pacientes con epidermólisis bullosa distrófica que presentan una o varias mutaciones en el gen COL7A1. «Esta alteración genética impide que las células produzcan correctamente el colágeno tipo VII, una proteína esencial para la estructura de la piel», mencionan los especialistas.

Para comprender su importancia, conviene imaginar el colágeno como una especie de pegamento biológico. Su función consiste en ayudar a mantener unidas las diferentes capas cutáneas.

«Cuando falta o no funciona adecuadamente, estas estructuras pierden estabilidad y cualquier fricción puede provocar ampollas, desgarros y lesiones dolorosas», comentan los expertos.

¿Cómo funciona el medicamento contra la piel de mariposa?

Vyjuvek intenta corregir ese problema desde el origen. Para ello utiliza un vector basado en el virus del herpes simple tipo 1 (VHS-1), modificado para transportar copias funcionales del gen COL7A1 hasta las células de las heridas.

Según los profesionales sanitarios, una vez allí, estas reciben las instrucciones necesarias para producir colágeno tipo VII funcional y favorecer la reparación del tejido.

La AEMPS aclara que el material genético introducido por el medicamento no modifica el ADN propio del paciente. Además, el virus empleado no puede replicarse ni provocar la enfermedad en las personas.

Una terapia génica que favorece la cicatrización de las heridas

Uno de los aspectos más relevantes de Vyjuvek es su capacidad para ayudar a cerrar lesiones que llevan mucho tiempo sin cicatrizar. Hasta ahora, las personas con epidermólisis bullosa distrófica han tenido que afrontar curas frecuentes y cuidados constantes para proteger una piel extremadamente vulnerable.

La nueva terapia no debe interpretarse como una cura definitiva de la enfermedad, pero sí como una alternativa que puede mejorar el tratamiento de las heridas. Su aplicación permite que las propias células cutáneas produzcan la proteína que necesitan para recuperar parte de la función de unión entre las capas de la piel.

La eficacia del medicamento se evaluó en un estudio principal con 31 pacientes de entre uno y 44 años. Cada participante recibió Vyjuvek en una herida y un placebo en otra, lo que permitió comparar la evolución de ambas lesiones bajo condiciones similares.

Los resultados fueron significativos: a los seis meses, el 67% de las heridas tratadas con Vyjuvek habían cicatrizado completamente, frente al 22% de las lesiones que recibieron placebo. Estas cifras muestran una diferencia favorable al tratamiento y respaldan su utilidad para favorecer el cierre de las heridas.

La EMA había designado Vyjuvek como medicamento huérfano el 16 de abril de 2018, una categoría reservada a tratamientos destinados a enfermedades poco frecuentes.

¿Cuándo llegará Vyjuvek a España y quién podrá acceder al tratamiento?

Aunque la aprobación europea constituye un avance fundamental, las familias españolas todavía tendrán que esperar para acceder al medicamento a través del Sistema Nacional de Salud. La autorización de la EMA y de la Comisión Europea no implica que el tratamiento esté disponible inmediatamente en los hospitales.

Según las estimaciones recogidas por la FEDER, a partir de los informes de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), podrían transcurrir aproximadamente otros dos años hasta alcanzar un acuerdo con el Ministerio de Sanidad para su incorporación a la financiación pública.