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Hito médico: la terapia CAR-T remite tres enfermedades autoinmunes en un solo paciente

Cuando las células B de la paciente reaparecieron meses después, estaban compuestas casi en su totalidad por células vírgenes

Por primera vez, científicos del del Hospital Universitario de Erlangen, en Alemania, han utilizado una terapia celular CAR-T para tratar a un paciente con tres enfermedades autoinmunes potencialmente mortales que habían resistido años de tratamiento.

El paciente, que antes requería transfusiones de sangre diarias, lleva un año en remisión sin necesidad de tratamiento adicional desde que comenzó la terapia CAR-T. El informe del caso, publicado en la revista Med de Cell Press, sugiere que las terapias CAR-T pueden ayudar a tratar enfermedades autoinmunes complejas y graves.

«El tratamiento fue sumamente eficaz para eliminar las tres enfermedades autoinmunes a la vez», declara el autor principal, Fabian Müller, del Hospital Universitario de Erlangen, en Alemania. «Tras más de una década de enfermedad, la paciente se encuentra ahora en remisión sin tratamiento y puede retomar una vida casi normal. Esta terapia mejoró significativamente su calidad de vida».

En 2025, Müller y su equipo conocieron a una paciente de 47 años con anemia hemolítica autoinmune grave (AHAI), una enfermedad en la que el sistema inmunitario ataca y destruye por error los glóbulos rojos.

Además de la anemia hemolítica autoinmune (AHAI), le habían diagnosticado otras dos enfermedades autoinmunes con síntomas casi opuestos. Padecía trombocitopenia inmune (PTI), un trastorno que provocaba que su sistema inmunitario desregulado destruyera sus plaquetas, aumentando el riesgo de hemorragias, y síndrome de anticuerpos antifosfolípidos, una enfermedad que incrementa la probabilidad de coágulos sanguíneos peligrosos en sus vasos.

Desde que le diagnosticaron la enfermedad hace más de una década, la paciente se había sometido a nueve tratamientos diferentes, entre ellos tratamientos con anticuerpos, esteroides y medicamentos inmunosupresores. Ninguno tuvo un efecto duradero.

Cuando se reunió con el equipo de Müller, que había tratado con éxito a pacientes con enfermedades autoinmunes reumatológicas graves, incluido el lupus, un trastorno que provoca que las células inmunitarias del cuerpo se descontrolen y ataquen los tejidos sanos, la paciente dependía de transfusiones de sangre diarias para controlar su anemia y de medicamentos anticoagulantes permanentes para prevenir la formación de coágulos.

Dado que todos los tratamientos convencionales habían fracasado, el equipo le administró terapia con células CAR-T, un tipo de «fármaco vivo» que utiliza las propias células inmunitarias del paciente para atacar las células dañinas. Esta terapia se ha utilizado para tratar varios tipos de cáncer, como la leucemia (cáncer de sangre) y el linfoma (cáncer de los ganglios linfáticos). Al parecer, las células B desreguladas eran la causa de las tres enfermedades de esta paciente.

Fármaco vivo

Para desarrollar la terapia, el equipo extrajo los glóbulos blancos de la paciente y aisló sus linfocitos T, células inmunitarias que exploran activamente el cuerpo en busca de células infectadas o anormales y las destruyen. Luego, los investigadores cambiaron genéticamente los linfocitos T de la paciente para que pudieran identificar una proteína llamada CD19, que se encuentra en los linfocitos B, las células del sistema inmunológico que generan anticuerpos. Finalmente, reintrodujeron las células CAR-T en la paciente para buscar y eliminar todos sus linfocitos B.

Los efectos clínicos fueron sorprendentes. La paciente necesitó su última transfusión de sangre tan solo una semana después del tratamiento. Dos semanas más tarde, refirió sentirse más fuerte y pudo llevar a cabo sus actividades cotidianas. Tres semanas después de finalizar el tratamiento, sus niveles de hemoglobina, una proteína presente en los glóbulos rojos, se duplicaron y volvieron a la normalidad, lo que sugiere que su sistema inmunitario ya no destruía sus glóbulos rojos.

Al mismo tiempo, la terapia mejoró sus otras afecciones autoinmunes. Sus niveles de anticuerpos antifosfolípidos, asociados con coágulos sanguíneos peligrosos, disminuyeron gradualmente y se mantuvieron negativos. Su recuento de plaquetas también se estabilizó. «Tras más de diez años de enfermedad, el recuento sanguíneo del paciente se normalizó en tan solo unas semanas. La rapidez y la magnitud de la respuesta fueron extraordinarias», afirma Müller.

Células B

Añade que la razón por la que la terapia funcionó tan bien probablemente se deba a que las células CAR-T podían llegar a diferentes tejidos del cuerpo y eliminar todas las células desreguladas, tanto en etapas maduras como en desarrollo. Cuando las células B de la paciente reaparecieron meses después, estaban compuestas casi en su totalidad por células vírgenes, lo que sugiere que el tratamiento reinició su sistema inmunitario.

Ha transcurrido un año desde que finalizó su tratamiento, y la paciente aún no requiere transfusiones ni otros tratamientos. Si bien todavía presenta recuentos bajos de glóbulos blancos y elevaciones leves de las enzimas hepáticas asociadas con un posible daño a la médula ósea y al hígado, el equipo afirma que estas condiciones podrían estar relacionadas con años de tratamientos previos más que con la terapia CAR-T en sí.

«Creemos que el uso temprano de la terapia CAR-T en pacientes con enfermedades autoinmunes graves podría ayudar a prevenir las complicaciones derivadas de años de tratamientos ineficaces», destaca Müller. «Si podemos intervenir antes, podríamos detener el proceso de la enfermedad, evitar el daño orgánico y devolverles la calidad de vida a los pacientes».

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