España aplica por primera vez un fármaco que mejora la supervivencia en ELA

El Hospital Germans Trias de Badalona (Barcelona) está tratando el «primer paciente» con el fármaco tofersen, una terapia que se ha demostrado eficaz para mejorar la calidad de vida y alargar la supervivencia de pacientes afectados por un tipo de esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

En concreto, está tratando a un hombre de 44 años diagnosticado de ELA por una mutación de gen SOD1, lo que representa un 2% de todos los casos y supone la segunda causa más frecuente de la ELA genética, informa el hospital en un comunicado de este miércoles.

¿Cuándo se aprobó?

La Agencia Europea del Medicamento aprobó en 2024 el uso compasivo del fármaco Tofersen, la primera terapia autorizada por la Unión Europea para la ELA desde 1996, pero no ha sido hasta hace pocos meses que el Ministerio de Sanidad financia su uso.

La aprobación estuvo precedida por un ensayo clínico internacional que demostró que es eficaz para ralentizar la capacidad funcional y preservar la capacidad respiratoria y la fuerza de las personas con ELA-SOD1.

En un estudio de extensión, posterior al ensayo, se observó que una cuarta parte de los pacientes tratados experimentaron de forma precoz mejoras en la escala que determina el estadio clínico de la enfermedad y que mide la funcionalidad del paciente.

Cómo se administra

El fármaco se administra en forma de punción lumbar y consta de tres primeras dosis inyectadas cada 15 días, y otras con periodicidad mensual.

Hacerlo requiere de una organización y protocolización previa, liderada por el Servicio de Neurología del Germans Trias, y coorrdinación con Anestesiología y Reanimación, Farmacia Hospitalaria y el Hospital de Día Polivalente.

Un gran avance

La especialista de la Unidad de Experiencia Clínica de enfermedades neuromusculares del Germans Trias Míriam Almendrote ha asegurado que administrar el nuevo tratamiento supone «un cambio en la forma en que se aborda la enfermedad».

«Este fármaco, aunque no es una cura, sí es capaz de modificar la evolución de la enfermedad en un subgrupo concreto de pacientes. Esto representa un avance esperanzador que abre la puerta a una nueva etapa en el tratamiento de esta patología», ha detallado.